La técnica de edición genética CRISPR-Cas podría servir en el futuro en terapia contra enfermedades humanas

Este sistema permite generar mutaciones muy específicas en el genoma de cualquier ser vivo y una de las aplicaciones más relevantes consiste en la generación de modelos animales y celulares para el estudio de enfermedades humanas.

En el artículo se recoge la historia de esta técnica a lo largo de los últimos 20 años, desde los primeros indicios de su existencia a finales de los años 80, pasando por los estudios que lo identificaron como un sistema de defensa inmunitaria de bacterias frente a virus y otros elementos infecciosos.

Y aunque los autores admiten que queda aún trabajo por hacer, reconocen que es probable que existan en los procariotas otros sistemas semejantes por descubrir "que faciliten la modificación genética de los organismos eucariotas".

Uno de los autores del artículo es Francis Mojica, microbiólogo de la Universidad de Alicante que fue el descubridor de CRISPR en arqueas y padre del nombre de la técnica, que explica como este sistema "ha evolucionado en las bacterias durante millones de años".

"Aquello que hoy utilizamos en beneficio de los mamíferos deriva de milenios de optimización evolutiva en bacterias", recuerda este experto, que pone en valor el trabajo de todos los microbiólogos que investigaron durante más de dos décadas el sistema de defensa de las bacterias para que, en los últimos tres años, los genetistas hayan podido aprovechar el sistema para la edición genética.

Por su parte, Lluis Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología del CSIC (CNB-CSIC) y del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), es pionero y referencia en España en la aplicación de la técnica del corta-pega genético y recuerda las grandes dificultades técnicas que durante décadas supuso la modificación del genoma de mamíferos.

APORTA FACILIDAD Y EFICIENCIA

"Es realmente sorprendente y muy excitante la facilidad y eficiencia que nos ofrece el sistema CRISPR-Cas. Pero es importante no olvidar el origen de esta técnica: fueron los microorganismos y la naturaleza los que, una vez más, pusieron a nuestra disposición una solución innovadora", ha añadido.

En 2012, por primera vez, se propuso que el sistema CRISPR-Cas podría utilizarse como una herramienta de edición génica de alta eficacia en cualquier organismo, lo que "captó la atención" de los expertos en ingeniería genética y en los tres años siguientes la técnica saltó a la fama, hasta convertirse en 2015 en descubrimiento del año según la revista 'Science'.

En los últimos tres años, las herramientas CRISPR-Cas han revolucionado la biología y la biomedicina. De acuerdo con Montoliu, que centra su investigación en el estudio de enfermedades raras como el albinismo, "ahora es más fácil reproducir en animales patologías como el albinismo para así poder estudiar su etiología, buscar nuevos métodos de diagnóstico precoz y posibles tratamientos".