EMA aboga por designar 'fármaco huérfano' a avelumab (Merck/Pfizer) en carcinoma de células Merkel metastásico

Se espera que la decisión oficial de la Comisión Europea llegue el próximo mes. Para que el Comité para Medicamentos Huérfanos de la EMA otorgue esta concesión a un fármaco, éste debe estar indicado para el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad que ponga en riesgo la vida o sea debilitante crónica.

Además, la prevalencia de la enfermedad en la Unión Europea debe no ser mayor de cinco casos por cada 10.000 habitantes o la comercialización del medicamento no debe poder generar un retorno económico que justifique la inversión necesaria para su desarrollo. También se concede en los casos en los que no existe un tratamiento satisfactorio para la enfermedad.

La decisión de la EMA se produce justo tras la concesión la semana pasada de la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) de la designación de 'terapia innovadora' para avelumab en el tratamiento de pacientes con carcinoma de células de Merkel metastásico que hayan progresado tras al menos un régimen de quimioterapia previo.

LA FDA LO HA DESIGNADO TAMBIÉN DE 'REVISIÓN PRIORITARIA'

Esta designación está concebida para acelerar el desarrollo y la revisión de los fármacos diseñados para tratar patologías graves, en los que, además, la evidencia clínica preliminar indica que se trata de una terapia que ha demostrado un beneficio sustancial respecto a las terapias existentes hasta ahora. Asimismo, avelumab ha recibido de la FDA las designaciones de 'medicamento huérfano' y 'revisión prioritaria' para el tratamiento del carcinoma de células de Merkel metastásico, en septiembre y octubre, respectivamente.

"Mientras que se están logrando significativos avances en otros tipos de cáncer de piel, no se está obteniendo un progreso similar en el caso del carcinoma de células de Merkel, una enfermedad en la que hay una gran necesidad de terapias efectivas. La designación de Medicamento Huérfano es una importante herramienta regulatoria que puede facilitar el desarrollo de una nueva opción terapéutica para los pacientes que sufren esta rara y agresiva enfermedad", ha comentado el vicepresidente de Desarrollo Clínico y departamento Médico y director médico de Pfizer Oncología, Mace Rothenberg.

Merck y Pfizer están llevando a cabo el estudio en fase II 'JAVELIN Merkel 200', que evalúa la seguridad y la eficacia del anticuerpo monoclonal en los pacientes en los que este tipo de cáncer ha progresado tras al menos un régimen de quimioterapia. Se trata de un estudio en fase II multicéntrico, abierto y de un solo brazo, cuyo objetivo primario es la tasa de respuestas global. En total, han sido 88 los pacientes incluidos en el estudio, que se está llevando a cabo en Asia-Pacífico, Australia, Norteamérica y Europa.

El programa de desarrollo clínico de avelumab incluye a más de 1.400 pacientes tratados de más de 15 tipos de tumores, incluyendo cáncer de mama, gástrico/gastroesofágico, de cabeza y cuello, de pulmón no microcítico, de ovario, urotelial (por ejemplo, de vejiga), carcinoma de células de Merkel, carcinoma de células renales, mesotelioma y melanoma.

"Nos alegramos de que el Comité para Medicamentos Huérfanos de la EMA haya considerado que avelumab cumple los criterios de designación de la Unión Europea para el carcinoma de células de Merkel. Trabajaremos junto a la EMA para lograr que este tratamiento potencial esté disponible para los pacientes lo antes posible, y esperamos con entusiasmo los resultados de nuestro estudio en fase II con este tipo de cáncer", ha señalado el responsable de Investigación y Desarrollo Global del negocio biofarma de Merck, Luciano Rossetti.