Europa aprueba 'Strimvelis' (GSK, Telethon y OSR) para el tratamiento de una enfermedad muy rara

Y es que, un niño que nace con esta enfermedad no posee un sistema inmunitario fuerte ni con buen funcionamiento y, por consiguiente, no es capaz de combatir las infecciones diarias. En este sentido, 'Strimvelis' (células CD34+ autólogas transducidas para expresar ADA) es la primera terapia génica correctiva para niños que obtiene la aprobación reglamentaria en el mundo, y está indicado para el tratamiento de pacientes con ADA-SCID para los que no exista un donante de células madres con HLA compatible.

"La aprobación de hoy es el resultado de muchos años de trabajo con nuestros colaboradores en Milán y es el siguiente paso para ofrecer un tratamiento que puede cambiar la vida de los pacientes con ADA-SCID y sus familias. Se trata del inicio de un nuevo capítulo en el tratamiento de las enfermedades genéticas raras y esperamos que este enfoque terapéutico también pueda emplearse para ayudar a pacientes con otras enfermedades raras en el futuro", ha comentado el director de la Unidad de Enfermedades Raras de GSK, Martin Andrews.

La decisión de autorización de comercialización se ha basado en los datos recogidos del tratamiento con 'Strimvelis' de 18 niños, publicados en 'BLOOD', en los que se observó una tasa de supervivencia del cien por cien a los tres años del tratamiento con 'Strimvelis' en todos los niños del estudio pivotal. Además, cada niño que recibió el tratamiento, y que contribuyó al paquete de datos presentados para la autorización de comercialización, está vivo actualmente con un periodo de seguimiento medio de aproximadamente siete años.

MÁS DE 20 AÑOS DE INVESTIGACIÓN Y DESARROLLO

"Estamos muy contentos con las noticias de hoy, ya que suponen la culminación de más de 20 años de investigación y desarrollo en Tiget. Este enfoque de tratamiento innovador e individualizado emplea las propias células madre del paciente, genéticamente modificadas, con el fin de corregir las causas que originan la enfermedad. Ha sido muy gratificante ver cómo los pacientes afectados por esta grave inmunodeficiencia que aumenta con los años, son capaces de jugar con otros niños y acudir al colegio. Gracias al trabajo con GSK, ahora podemos poner 'Strimvelis' a disposición de los pacientes con ADA-SCID y transformar las vidas de niños que realmente lo necesitan", ha comentado el coordinador de Investigación Clínica en el San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget), Alessandro Aiuti.

Asimismo, el director ejecutivo del Ospedale San Raffaele (OSR), Nicola Bedin, ha recordado que este logro no hubiera sido posible sin la "eficaz" colaboración entre OSR, Telethon y GSK, la cual ha reunido años de investigación científica, práctica médica de primera clase y experiencia en el desarrollo de productos.

"Hoy es un día memorable, no solo para nosotros, sino para las personas para las que trabajamos: gracias a 'Strimvelis' podemos cumplir nuestra promesa con los pacientes. Asimismo, podemos afirmar que hemos sido pioneros en un modelo mediante el cual la organización benéfica no solo actúa como un organismo de financiación, sino que desempeña un papel principal en la gestión del desarrollo de investigación para garantizar que cada paso del proceso conduce al objetivo final, es decir, facilitar una tratamiento accesible para los pacientes", ha zanjado la directora general de la Fondazione Telethon, Francesca Pasinelli.