Llega a España el primer tratamiento para la hemofilia A que puede conservarse a temperatura ambiente

Esta característica aporta una "gran flexibilidad" a estos pacientes, que deben autoadministrarse sus tratamientos por vía intravenosa, muchos de ellos como mínimo entre dos y tres veces a la semana, según ha explicado Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario de La Paz, en Madrid.

"Esta ventaja, unida al demostrado perfil de seguridad y eficacia a largo plazo del nuevo fármaco en la prevención y tratamiento de episodios hemorrágicos, supone un valor añadido para la mejora de la calidad de vida de las personas con hemofilia A", ha explicado durante su presentación en España.

Esta enfermedad rara afecta a unas 2.800 personas en España y está causada por el déficit de los factores VIII de coagulación de la sangre. Por ello, el fármaco consiste en un factor VIII recombinante obtenido mediante ingeniería genética, que incluye filtrado de 20 nanómetros, lo que garantiza la máxima pureza del producto y una gran seguridad frente a patógenos infecciosos.

De esta forma, ha explicado la responsable del Área de Trombosis del Hospital Regional Universitario de Málaga, Eva Mingot, el riesgo de contagio de otros virus "se reduce al máximo, evitándose sus comorbilidades añadidas".

HASTA UN 30% GENERA INHIBIDORES FRENTE AL FACTOR ADMINISTRADO

Durante el encuentro, los expertos han destacado como el tratamiento de la hemofilia ha ido evolucionando a mejor en los últimos treinta años. Pese a ello, entre el 10 y el 30 por ciento de los pacientes generan inhibidores frente al factor administrado, anticuerpos que, producidos por su propio organismo, restan y dificultan la eficacia del tratamiento.

Como ha explicado Jiménez Yuste, los inhibidores son la mayor complicación que puede presentar la hemofilia, por lo que "para las personas que la padecen, encontrar terapias eficaces a largo plazo en la prevención de episodios de sangrado es esencial".

Y, en ese sentido, la disponibilidad del nuevo fármaco, que ha demostrado no generar estos inhibidores en sujetos previamente tratados, "permite mejorar las tasas de respuesta a la enfermedad tanto en pacientes adultos como en niños".

El daño en los músculos y las articulaciones provocado por las hemorragias inherentes a la hemofilia se puede prevenir en la actualidad gracias al tratamiento en profilaxis desde la infancia. "Este método, generalizado actualmente, consiste en administrar de forma regular el factor deficitario en el paciente, a diferencia del régimen de tratamiento a demanda, que se administra una vez se ha producido la hemorragia", ha añadido Mingot.