Nuevos datos confirman la eficacia de 'Kalydeco' y 'Orkambi' (Vertex) frente a la fibrosis quística

Dichas presentaciones abarcan nuevos datos en vida real de un estudio observacional de cinco años en curso que está evaluando los resultados a largo plazo en pacientes tratados con ivacaftor, comercializado como 'Kalydeco', así como los resultados del estudio de fase 3 sobre la seguridad de 'Orkambi' en niños de 6 a 11 años con fibrosis quística.

"Nuestros científicos llevan muchos años trabajando para cambiar la forma de tratar, desarrollando medicamentos que abordan la causa subyacente de la enfermedad", ha destacado Jeffrey Chodakewitz, vicepresidente Ejecutivo y director médico de Vertex.

En total, el primer análisis incluyó a pacientes que habían recibido ivacaftor durante un máximo de 5 años, entre los cuales había 1.256 pacientes del registro estadounidense que recibieron tratamiento durante un promedio de dos años y 411 pacientes de otro británico que recibieron tratamiento durante un promedio de 1,3 años.

En el registro estadounidense, los riesgos anuales de muerte, trasplante, hospitalización y exacerbación pulmonar eran significativamente más bajos que en la cohorte control de pacientes emparejados que nunca recibieron ivacaftor. Además, en el registro británico se observaron tendencias similares, pero las diferencias en el riesgo de muerte y trasplante no eran estadísticamente significativas.

Por otro lado, en cuanto al uso de 'Orkambi', se han presentado los datos definitivos de un estudio abierto de fase 3 que evaluó la seguridad de lumacaftor/ivacaftor en 58 niños de 6 a 11 años portadores de dos copias de la mutación F508del.

En el estudio, todos los niños recibieron, dos veces al día, una dosis fija de la combinación de lumacaftor (200 mg) e ivacaftor (250 mg) durante 24 semanas, y cumplió su objetivo primario de seguridad. Los datos sobre seguridad señalan que la combinación fue bien tolerada y que los acontecimientos adversos más frecuentes fueron tos, cefalea, exacerbación pulmonar infecciosa, congestión nasal, dolor abdominal, aumento del esputo y elevaciones de enzimas hepáticas.

Dos pacientes (3,4%) suspendieron el tratamiento a causa de acontecimientos adversos (exantema y pruebas de función hepática anormales). Se observaron acontecimientos de tipo respiratorio como disnea, respiración anormal y sibilancia en cuatro pacientes (6,9 %) y no se asociaron con la suspensión del tratamiento.