La mitad de las enfermedades neuromusculares afectan a pacientes pediátricos

Desde el descubrimiento de la distrofia hace 25 años "se ha avanzado mucho en su conocimiento", pero todo ello "es aún insuficiente para poder lograr una curación en la mayoría de casos". Además de no tener un tratamiento curativo, son "casi invisibles para el sistema sanitario con pocos profesionales que las conozcan en profundidad", lamentan.

Además, la organización señala que casi todas ellas entran dentro de la categoría de enfermedades raras, una etiqueta que "automáticamente disminuye su interés para los grandes consorcios de investigación farmacéutica y para las agencias estatales que financian la investigación". Por ello hay que celebrar que en medio de la "durísima crisis", España disponga de una estrategia nacional de lucha contra las enfermedades raras que a pesar de las restricciones presupuestarias, "esté tratando de paliar este desinterés fruto de su rareza relativa".

"Ya se han vislumbrado algunos tratamientos que pudieran ser efectivos", por lo que "ahora más que nunca debemos luchar para conseguir que cuando lleguen, nuestro sistema sanitario pueda seguir siendo capaz de financiarlos y tenga la voluntad política de hacerlo", manifiesta Sepeap.

Asimismo, insta a redoblar el esfuerzo para mantener las líneas de investigación y los investigadores que las hacen posibles, "evitando la duplicidad de los proyectos y estrechando la colaboración internacional", para poder seguir contribuyendo a encontrar soluciones a estas enfermedades.

RECLAMAN CENTROS DE REFERENCIA EN ENFERMEDADES NEUROMUSCULARES

Por otro lado, destacan que en 2014-2015 se debería poner en marcha un proyecto en el que el Ministerio de Sanidad lleva trabajando desde 2011 y que supone la creación de los centros y unidades de referencia en enfermedades neuromusculares, "que aseguren que los pacientes puedan ser atendidos en unidades que cuenten con experiencia acreditada cuando en sus centros de referencia no se disponga de esa experiencia o los medios suficientes para su estudio".

"Ahora más que nunca los servicios de salud de las diferentes comunidades deben aparcar los 'tics' de autosuficiencia y buscar la colaboración y el intercambio de servicios y conocimientos cuando sea necesario". Este esfuerzo por compartir recursos en torno a un tipo de problemas que por su rareza desborda las posibilidades de muchos de estos servicios, "debería también, por elevación, incluir a otros países europeos", concluye la asociación.