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Un fármaco para el Parkinson mejora el tratamiento de la amiloidosis familiar

Investigadores del Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universitat Autònoma de Barcelona (IBB-UAB) y la biofarmacéutica SOM Biotech, ubicada en el Parc Científic de Barcelona (PCB) han descubierto que el tolcapone --SOM0226--, un fármaco que se utiliza para el Parkinson, puede mejorar "significativamente" el tratamiento de la amiloidosis familiar por transtiretina (ATTR).
La investigación, publicada en la revista 'Nature Communications', ha descubierto que este medicamento es "hasta cuatro veces más eficaz" que el único tratamiento farmacológico que hay para tratar la variante polineuropática de la amiloidosis familiar, una enfermedad minoritaria y degenerativa, ha informado este martes el centro en un comunicado.
La amiloidosis, que generalmente se hereda de padres a hijos, afecta principalmente al sistema nervioso y al tejido muscular del corazón (miocardio) y, para evitar su progresión, es necesario un trasplante de hígado o de hígado y corazón.
Se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen mutaciones de la proteína transtiretina (TTR), que pierden su estructura funcional, lo que provoca la formación de agregados tóxicos de fibras amiloides que se depositan, según la mutación implicada, en diferentes órganos como el cerebro, el riñón, los nervios, el ojo o el miocardio, provocando su disfunción y diversas variantes de la enfermedad.
Los estudios han demostrado --en ensayos biofísicos, 'in vitro' en cultivos celulares, 'ex vivo' en plasma de personas y en ratones modelos de la enfermedad-- que el tolcapone es un "potente inhibidor" del inicio del proceso de agregación de fibras amiloides por TTR, que actúa estabilizando la estructura de la proteína, lo que reduce la progresión de la enfermedad.
Los resultados han sido "positivos" para todas las variantes de la enfermedad estudiadas: la polineuropatía y la cardiomiopatía amiloide familiar, que afectan a los nervios periféricos y al miocardio, respectivamente, y la amiloidosis sistémica senil, forma esporádica que afecta a un porcentaje muy elevado de hombres mayores de 60 años --también afecta al miocardio--.
Además, se ha demostrado que supera la barrera hematoencefálica, lo que supondría el primer tratamiento para las variantes que afectan al sistema nervioso central.
EN CINCO AÑOS PUEDE COMERCIALIZARSE
Los investigadores han destacado que el fármaco "tiene el potencial" para convertirse en una molécula eficaz para prevenir las deposiciones de la proteína que causan la enfermedad y retardar su progresión, y han agregado que podría estar en el mercado en un plazo de cinco años, puesto que ya ha sido probado en ensayos clínicos con personas en la variante neuropática.
El ensayo ha sido liderado por Josep Gámez, del Institut de Recerca del Hospital Universitari Vall d'Hebron (VHIR) en colaboración con SOM Biotech, y la investigación ha sido encabezada de forma conjunta por el investigador del IBB-UAB Salvador Ventura y la empresa biofarmacéutica que está especializada en reposicionamiento de fármacos.
El reposicionamiento de fármacos permite identificar la idoneidad de las moléculas ya aprobadas para un determinada indicación terapéutica --como es el caso del tolcapone para el tratamiento del Parkinson-- para una enfermedad diferente, acelerando así el desarrollo y el acceso a los pacientes a nuevos tratamientos.
Esta estrategia también favorece "un menor coste de los tratamientos", hecho que podría facilitar en el caso de este fármaco la administración en países como Brasil y Portugal, importantes focos de la variante polineuropática.