Las investigadoras Charpentier y Doudna, inmersas en una "guerra de patentes" por su técnica de edición del genoma

A pesar de que las dos investigadoras fueron quienes publicaron el primer artículo sobre la tecnología de edición genómica CRISPR (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas, por sus siglas en inglés) en 2012, la patente fue registrada en 2013 por el, también bioquímico, Feng Zhang. El doctor en Química y miembro del jurado de los Premios Princesa de Asturias, Amador Menéndez, ha explicado a Europa Press que se trata de una polémica entre dos instituciones: la Universidad de California en Berkeley, en la que desarrollan su trabajo Doudna y Charpentier y el Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), donde trabaja Zhang.

Ambas instituciones están enfrentadas en los juzgados por la propiedad de la tecnología porque, quien finalmente logre adquirirla, será quien reciba los beneficios de la misma. "Puede haber muchísimo dinero en juego", ha explicado Menéndez.

Siguiendo la cronología de los hechos, son Charpentier y Doudna quienes tienen la "autoría científica" del mecanismo, al haber sido las primeras en publicar un artículo en el que figura la tecnología CRISPR, "A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity", publicado en la revista Science en junio de 2012.

Casi un año después, en mayo de 2013, Zhang publica su primer paper relacionado: "One-step generation of mice carrying mutations in multiple genes by CRISPR/Cas-mediated genome engineering", en el que el investigador va "un paso más allá" en el uso de la tecnología al aplicarla en organismos superiores y no solo en bacterias como habían hecho las dos investigadoras premiadas.

El porqué de que el MIT pudiese registrar la patente antes que la Universidad de California responde, según Amador Menéndez, a que las universidades privadas registran y tramitan "más rápido" las patentes que las privadas.

En cualquier caso, insiste Menéndez, "el primer artículo lo publicaron Charpentier y Doudna", mientras que Zhang lo que hizo fue "extenderlo" a organismos superiores como ratones e incluso seres humanos. "Ellas hicieron el descubrimiento básico y a ellas se les reconoce la autoría científica original, es como si hubiesen inventado el coche y Zhang el BMW", zanja.

Para terminar con esta polémica, según publica la revista científica New Scientist, el investigador del MIT ha propuesto una forma de resolver la disputa: su equipo ha identificado recientemente dos nuevas encimas en el ADN --utilizadas satisfactoriamente para editar genomas humanos-- que no están cubiertas por la patente objeto de disputa, y que puede apartarla del punto de mira.

Su propuesta pasa por dividir la patente en dos, de tal manera que si la Oficina de Patentes de Estados Unidos finalmente concede la primera patente a Charpentier y Doudna, Zhang y su equipo podrían obtener una segunda patente que proteja su trabajo futuro.

LA TECNOLOGÍA

Las investigaciones de Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna suponen una revolución biotecnológica al haber desarrollado una tecnología de edición genómica que permite reescribir el genoma y corregir genes defectuosos con un nivel de precisión sin precedentes y de forma muy económica.

Su trabajo, inspirado en la defensa inmunitaria de las bacterias ante los virus, abre así una gran esperanza a la terapia génica y al tratamiento de enfermedades, como el cáncer, la fibrosis quística o el Síndrome de Inmunodeficiencia Severa Combinada (la enfermedad de los conocidos como niños burbuja).

Charpentier y Doudna alcanzaron el reconocimiento internacional por su trabajo conjunto sobre esta técnica de edición del genoma, basada en las secuencias denominadas CRISPR. El sistema CRISPR-Cas es un mecanismo de defensa frente a los virus, en arqueas y bacterias, que se basan en matrices de repetición de ADN (los elementos CRISPR) que funcionan en asociación con las nucleasas Cas.

Los equipos liderados por Charpentier -en Suecia- y Doudna -en Estados Unidos- habían estado investigando por separado estas proteínas Cas, asociadas a las secuencias CRISPR. En 2012 publicaron un artículo conjunto en Science -Premio Príncipe de Asturias de Comunicación y Humanidades 2007-, en el que demostraron que la enzima Cas 9 de streptococus pyogenes es capaz de realizar cortes en la cadena doble del ADN y en sitios específicos con enorme precisión empleando una secuencia del ARN que contiene una combinación de repetidores y espaciadores y que sirve de guía a la proteína Cas.

Esta tecnología de edición genómica, que ha sido ampliada y mejorada, ha causado una revolución en el campo de la biología molecular, en el que numerosos investigadores están aplicando este método para introducir sutiles modificaciones al genoma en loci específicamente elegidos de una amplia variedad de células y tipos celulares. En definitiva, permite inactivar o modificar los genes con una precisión y facilidad nunca lograda anteriormente, lo que ha abierto una amplia gama de posibilidades en los campos de la biología y la medicina.

Esta técnica ya ha sido aplicada en laboratorio a células humanas y se ha demostrado en ratones que puede utilizarse para subsanar defectos genéticos. El potencial de utilizar este método como herramienta en terapia génica en humanos es inmediato.

Por sus trabajos, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna han recibido, entre otros reconocimientos, el 'Paul Janssen Award for Biomedical Research' (EE.UU., 2014), el 'Breakthrough Prize in Life Sciences' (EE.UU., 2015) y el 'International Society for Transgenic Technologies Prize' que les será entregado en marzo de 2016 en Praga (República Checa). La revista Time las incluyó en la lista de las 100 personas más influyentes del mundo de 2015.