Crean células embrionarias con la enfermedad genética inicial corregida

El trabajo, publicado en el último número de "Nature", ha sido dirigido por Juan Carlos Izpisúa-Belmonte, del Instituto Salk (EEUU) y director del Centro de Investigación en Medicina Regenerativa de Barcelona (CMRB), junto con el director del Programa de Terapia Génica de Células Hematopoyéticas del CIEMAT, en Madrid, Juan Bueren, acompañados de Ángel Raya, responsable del Centro de Investigación del CMRB, y Jordi Surrallés, catedrático de Genética de la Universidad Autónoma de Barcelona.

El estudio aún en fase pre-clínica ha demostrado, por primera vez, que ante una enfermedad genética como la Anemia de Fanconi es posible corregir el defecto genético en células de la piel del paciente y luego convertirlas en células similares a las embrionarias (células iPS), que posteriormente se han podido diferenciar en sanguíneas.

Estas células inducidas pluripotenciales (iPS) son células adultas desdiferenciadas por técnicas de transferencia génica, para comportarse como células madre embrionarias.

La Anemia de Fanconi es una rara enfermedad, que en España sufren unas cien familias, y que se manifiesta principalmente en niños, mediante anemias y episodios infecciosos y hemorrágicos normalmente severos.

Se trata de una enfermedad en la que la mutación de un solo gen hace que los pacientes frecuentemente pierdan sus células madre hematopoyéticas (encargadas de renovar continuamente las células de la sangre), lo que se conoce como aplasia medular.

El tratamiento actual para la aplasia medular en estos pacientes es el trasplante de células madre hematopoyéticas sanas, procedentes de médula ósea o sangre de cordón umbilical de un donante compatible y a ser posible familiar del paciente.

El problema es que aproximadamente sólo un tercio de estos pacientes tiene un hermano compatible, y el éxito en los trasplantes de donantes no relacionados es más modesto, según ha explicado a Efe Juan Bueren, del CIEMAT.

El propósito de los investigadores era desarrollar una estrategia mediante la cual se pudieran obtener células iPS sanas de esos pacientes y usarlas para producir células madre hematopoyéticas asimismo sanas y compatibles (al ser genéticamente idénticas), un logro que ahora ha sido conseguido, aseguran los científicos.

El gran reto pendiente será verificar si las células sanguíneas obtenidas en esta investigación, por el momento, sólo "in vitro", en placas de cultivo, serían capaces de generar células sanguíneas tras un trasplante.

Otro de los desafíos para el futuro tiene que ver con el de aprender a diferenciar estas células iPS sin que generen tumores, algo aún no suficientemente controlado, como han desvelado frecuentemente estudios en modelos animales, aunque los expertos confían en que este problema pueda quedar solventado pronto.

Para los investigadores, las conclusiones de este estudio publicadas en "Nature" representan "un importante paso" en el desarrollo de nuevos tratamientos de medicina regenerativa, "ya que demuestran, por primera vez, desde el descubrimiento de las células madre humanas que la estrategia de utilizar células iPS para curar una enfermedad es posible".

Sin embargo, admiten los científicos, que "independientemente de la demostración de la viabilidad de esta tecnología para curar enfermedades, aún queda un largo camino por recorrer hasta que este tipo de estrategias puedan ser utilizadas para tratar pacientes de una manera eficiente y segura".