Expertos internacionales explican sus avances en terapia génica para tratar enfermedades hematológicas

La base de los estudios de terapia génica que se van a presentar reside en insertar en las células madre de la médula ósea de los pacientes la versión funcional de los genes que están mutados en los pacientes, y que son, por tanto, responsables de estas enfermedades.

"La terapia génica de enfermedades monogénicas ha experimentado un progreso enorme en estos años, tanto en términos de seguridad como de eficacia. Este avance es especialmente evidente en aproximaciones basadas en la corrección de células madre hematopoyéticas con nuevos vectores retrovirales y lentivirales", ha explicado el coordinador de la jornada e investigador del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, del CIBERER y del IIIS de la Fundación Jiménez Día, el doctor Juan Bueren.

La reunión está organizada organizada por el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), dependiente del Instituto de Salud Carlos III, y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), dependiente del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad.

La encargada de inaugurar la jornada será la directora de AEMPS, Belén Crespo, y el director científico de CIBERER, Francesc Palau, tras lo cual investigadores del University College de Londres, del Hospital Necker de París, del Hospital San Raffaele de Milán y de Genethon (Every, Francia) iniciarán la primera parte de la jornada explicando los ensayos de terapia génica en marcha. El Secretario General de Sanidad y Consumo del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, José Javier Catrodeza Sanz, clausurará el evento.

El programa de la jornada incluye la exposición del doctor Bueren sobre el ensayo de terapia génica en anemia de Fanconi que se está desarrollando con subvención del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad y de la Comisión Europea en el Hospital Niño Jesús de Madrid y el Hospital Vall d'Hebron de Barcelona, así como en otros hospitales europeos.

La jefa del Área de Ensayos Clínicos de la AEMPS, la doctora María Antonia Serrano, y la jefa de la División de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la AEMPS y presidenta del Grupo de Trabajo de Biológicos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, en sus siglas en ingles), Sol Ruiz, tratarán los aspectos regulatorios de la terapia génica.

OBJETIVO: INCLUIR PACIENTES ESPAÑOLES

Otro de los fines del evento es facilitar la inclusión de pacientes españoles en ensayos internacionales de terapia génica hematopoyética y promover el desarrollo de este tipo de ensayos en nuestro país.

Además, también se van a presentar los Registros Españoles de pacientes con inmunodeficiencias primarias, hemoglobinopatías y fallos congénitos de médula ósea, así como los resultados actuales asociados al trasplante hematopoyético de pacientes con estas enfermedades monogénicas.