Demuestran la eficacia terapéutica de silenciar genes en el tratamiento de tumores

El estudio también ha permitido encontrar un sistema efectivo que envuelve las nanopartículas para que las moléculas de ARN lleguen al interior de las células tumorales y puedan actuar inhibiendo la síntesis proteica, algo que "hasta ahora no podía lograrse porque no eran suficientemente resistentes".

En el estudio, liderado por el doctor Josep Tabernero del Instituto de Oncología (VHIO) del Vall d'Hebron, han participado otros centros internacionales como el Dana-Farber Cancer Institute o el Memorial Sloan-Kettering Cancer Center y el Hospital Virgen del Rocío de Sevilla. El estudio se ha publicado recientemente en 'Cancer Discovery'.

El profesor Cervantes ha explicado que "utilizar estas moléculas desde el punto de vista terapéutico para silenciar genes que codifican proteínas implicadas en el desarrollo y el crecimiento de células tumorales, representa un gran paso para desarrollar un nuevo tipo de terapia más dirigida".

De hecho, señala que es "la puerta" de la medicina para aplicar terapias personalizadas y específicas en función de cada paciente ya que la selección del fármaco depende de las alteraciones de cada tumor o paciente. "Representa un cambio en la forma de tratar a los pacientes", ha señalado.

De este modo, el estudio ha desarrollado a la vez un fármaco que inhibe la expresión génica de determinados genes y un sistema eficaz para la administración del mismo. En efecto, uno de los problemas que presenta el ARN es su vía de administración, dado que es necesario que penetre en tejidos y células en una concentración terapéuticamente efectiva y para conseguirlo, hay que hacer algunas modificaciones que le proporcionen una mayor resistencia.

Mediante esta investigación se ha desarrollado un sistema de nanotecnología capaz de hacer llegar dos de estas moléculas dirigidas a dos de las proteínas implicadas en el desarrollo de células tumorales (VEGF y KSP), con el objetivo de inhibir su actividad.

El fármaco (ALN-VSP), formado por moléculas de ácido ribonucleico de interferencia dentro de un envoltorio de nanopartículas lipídicas (LNPs), que protege las moléculas y permite que penetren en las proteínas en una concentración adecuada, para liberarlas posteriormente.

En la investigación participaron 41 pacientes con cáncer avanzado con metástasis en el hígado y los resultados del ensayo demuestran que el ácido ribonucleico de interferencia (ARNi) es efectivo en el tratamiento de pacientes con cáncer, según la misma fuente.

A los pacientes se les administró el fármaco dos veces por semana por vía intravenosa, y en 11 de 37 pacientes que participaron en el estudio, y en los que se midió la respuesta al fármaco, la enfermedad no había progresado o se había estabilizado después de seis meses de tratamiento e, incluso, en algunos casos de los pacientes con metástasis en el hígado o en los ganglios linfáticos abdominales, se consiguió una regresión completa de la metástasis.

El estudio que determina el impacto del fármaco sobre los tumores se realizó cogiendo muestras de biopsias a los pacientes antes y después de la administración del fármaco, detectó la presencia de ARNi en las muestras y, por tanto, que la molécula llegó al tumor y que es efectiva.