Desarrollan un fármaco experimental con aceite sintético frente a la enfermedad de Huntington

El tratamiento ha sido desarrollado por Ultragenyx Pharmaceutical a partir de un triglicérido sintético del aceite llamado triheptanoina, y según los resultados puede "mejorar el perfil metabólico cerebral en etapas tempranas de la enfermedad", según uno de los autores del estudio Fanny Mochel, del hospital universitario Pitié-Salpêtrière en París (Francia).

Los primeros síntomas suelen aparecer entre los 30 y 50 años, y principalmente afectan a áreas cerebrales que intervienen en el control de los movimientos, la memoria, habilidades cognitivas, las emociones y el comportamiento.

Para el estudio, los investigadores utilizaron imágenes de resonancia magnética para analizar en nueve pacientes en estadíos iniciales el perfil energético antes, durante y después de que el cerebro fuera estimulado mediante una prueba visual, y se compararon los resultados con los de otras 13 personas sin la enfermedad.

La prueba se repitió un mes después, y se observó como en las personas sin la enfermedad el metabolismo del cerebro aumentaba durante una prueba de estimulación visual pero luego volvía al nivel normal. Pero en los afectados por la enfermedad no hubo cambios en el metabolismo.

En la segunda parte del estudio sólo las personas con la enfermedad de Huntington recibieron la triheptanoina, que al estar formada por ácidos grasos especiales permite proporcionar energía alternativa a la glucosa en el cerebro.

Los 10 participantes, que incluían cinco de los que estuvieron en la primera parte del estudio, tomaron el aceite, que no tiene ni sabor ni olor durante las comidas, tres o cuatro veces al día, durante un mes. Luego se sometieron de nuevo a la prueba de estimulación visual y, en esta ocasión, su metabolismo cerebral era normal.

"Si se confirma en otros estudios, los resultados pueden ser esperanzadores para las personas que tienen el gen de la familia para la enfermedad de Huntington y con el tiempo van a desarrollar la enfermedad", dijo Mochel.