La EMA considera a ABTL0812 (Ability Pharmaceuticals) fármaco huérfano para el cáncer infantil neuroblastoma

Se trata de un 'first-in-class' inhibidor de la vía de señalización Akt/mTOR con un nuevo mecanismo de acción. La seguridad y eficacia del fármaco se está evaluando en pacientes con tumores sólidos avanzados en un ensayo clínico de fase I/Ib en el Hospital Clínic de Barcelona y en el Institut Català d'Oncologia.

"La designación de medicamento huérfano es un importante avance normativo para el neuroblastoma. Continuaremos desarrollando ABTL0812 con ensayos de fase I/II para pacientes pediátricos después del ensayo de fase I/Ib en adultos que estamos finalizando actualmente y desarrollaremos una herramienta diagnóstica de acompañamiento para estratificar los pacientes y mejorar la eficacia en poblaciones seleccionadas", ha comentado el director ejecutivo de Ability Pharmaceuticals, Carles Domenech.

Los datos científicos que permitieron identificar ABTL0812 como una herramienta prometedora para el tratamiento del neuroblastoma fueron generados con las colaboraciones de investigación que Ability Pharmaceuticals tiene con el coordinador del grupo de Investigación en Mecanismos de Señalización Celular y su Alteración en Enfermedades de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), José Miguel Lizcano, y el doctor del Laboratorio de Investigación Traslacional en Cáncer Pediátrico del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR), Miguel F. Segura.

"El desarrollo de nuevos fármacos o moléculas pequeñas dirigidas a vías específicas es necesario para cambiar los resultados del tratamiento de neuroblastoma y mejorar las opciones terapéuticas actuales. Una mejor comprensión de la interacción entre la farmacogenómica, el tumor y su microentorno, es fundamental para lograr el objetivo principal: la curación de los pacientes y mejorar su calidad de vida", ha zanjado el director de Investigación y Desarrollo de Ability Pharmaceuticals, José Alfón.