Europa aprueba 'Hemlibra' (Roche) para prevenir el sangrado en pacientes con hemofilia A e inhibidores

Cerca de un tercio de los pacientes con hemofilia A grave pueden desarrollar inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII, lo que les expone a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de hemorragias de repetición que pueden causar daño articular a largo plazo. Las personas con hemofilia A e inhibidores tienen un 70 por ciento más de riesgo de muerte que aquellos que no han desarrollado inhibidores.

"Esta aprobación es una gran noticia para quienes padecen en Europa hemofilia A con inhibidores del factor VIII. El desarrollo de inhibidores no solo les expone a un elevado riesgo de hemorragias graves y frecuentes, sino que dificulta el manejo de la enfermedad, que hasta ahora contaba con limitadas opciones terapéuticas", ha explicado el profesor del Instituto de Hematología Experimental y Medicina de Trasfusión de la Universidad de Bonn (Alemania), Johannes Oldenburg.

Por su parte, la chief medical officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, Sandra Horning, ha asegurado que 'Hemlibra' posee el potencial para marcar una diferencia importante en la vida de las personas con esta enfermedad, y ha informado de que están trabajando con los estados miembros para facilitar el acceso a esta terapia lo antes posible.

La aprobación se ha basado en los resultados de dos de los estudios clínicos pivotales con más pacientes con hemofilia A e inhibidores, en los que 'Hemlibra' ha demostrado una eficacia superior en comparación con el tratamiento previo con agentes de by-pass en profilaxis o a demanda.

Concretamente, en el estudio 'HAVEN 1' en adultos y adolescentes (12 años o mayores) con hemofilia A e inhibidores, la profilaxis con 'Hemlibra' mostró una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 87 por ciento, en comparación con los que no recibieron profilaxis.

Asimismo, en un análisis intra-paciente, el primero de su tipo, la terapia profiláctica con 'Hemlibra' logró una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 79 por ciento, en comparación con el tratamiento previo con agentes de 'by-pass' (BPAs) en profilaxis, recogida en un estudio no intervencional (ENI,) antes del registro.

Del mismo modo, los resultados provisionales del estudio 'HAVEN 2' en niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores mostraron que el 87 por ciento de los niños que recibieron profilaxis con 'Hemlibra' no experimentaron hemorragias tratadas. En un análisis intrapaciente de 13 niños que habían participado en el ENI, la profilaxis con 'Hemlibra' logró reducir los sangrados tratados en un 99 por ciento, en comparación con el tratamiento previo con BPA.

Estos datos también han llevado a la aprobación por parte de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) el pasado 16 de noviembre de 'Hemlibra' como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrados en adultos y niños con hemofilia A e inhibidores del factor VIII.

Asimismo, los resultados de 'HAVEN 3' mostraron una reducción estadísticamente y clínicamente significativa en el número de hemorragias tratadas a lo largo del tiempo en adultos y adolescentes (12 años de edad o más) con hemofilia A sin inhibidores que recibieron profilaxis con 'Hemlibra' una vez a la semana o cada dos semanas, en comparación con aquellos que no recibieron profilaxis.

Finalmente, los resultados preliminares de 'HAVEN 4' mostraron un control clínicamente significativo de las hemorragias en adultos y adolescentes (12 años de edad o más) con hemofilia A con o sin inhibidores que recibieron profilaxis con 'Hemlibra' una vez cada cuatro semanas. Los datos de estos dos estudios se presentarán en una próxima conferencia médica y se enviarán a las autoridades sanitarias de todo el mundo para que consideren su aprobación.