Expertos dicen que los "importantes" avances en terapia génica chocan con "grandes trabas" para su aplicación clínica

"La calidad de la investigación en este campo es excelente, tanto a nivel básico, preclínico y clínico, lo que resulta particularmente relevante teniendo en cuenta las trabas financieras con las que la mayor parte de los grupos se tienen que enfrentar", ha comentado el jefe de la División de Terapias Innovadoras en la Unidad Mixta de Terapias Avanzadas CIEMAT IIS-FJD, Juan Antonio Bueren.

En este sentido, el catedrático de Biología Celular de la Universidad Complutense de Madrid, Agustín Zapata, ha comentado que "en ningún país del mundo" la terapia celular es actualmente de aplicación masiva debido a que "son poquísimos" los ensayos clínicos que han alcanzado con éxito una fase III, son "muy elevados" los costes de estos ensayos, aunque no de las técnicas en sí y existe la "falta de voluntad política".

"Hace falta seriedad y continuidad en las convocatorias de ayudas, recuperación y apoyo de los profesionales jóvenes con talento que han tenido que emigrar, apoyo real a la I+D+I de la iniciativa privada y financiación pública", ha reclamado Zapata.

Del mismo modo se ha pronunciado la doctora de la Cátedra Fundación Jiménez Díaz de Medicina Regenerativa y Bioingeniería de Tejidos CIEMAT-UC3M-IIS-FJD, Marcela del Río, quien ha lamentado que proyectos "muy bien evaluados" se están quedando sin financiación, por lo que ha destacado la necesidad de que se rescaten.

FALTA DE RECURSOS E INVERSIÓN EN CÁNCER INFANTIL

Aludiendo en concreto a los tumores pediátricos, el jefe de Servicio de Oncohematología Pediátrica y Trasplante del Hospital Universitario Infantil Niño Jesús (Madrid), Luis Madero, ha denunciado la falta de recursos e inversión en cáncer infantil, así como con nuevas dificultades para cubrir los costes de los tratamientos moleculares una vez que éstos se deben implantar en la práctica clínica.

No obstante, los expertos han asegurado que en el ámbito de las terapias génicas aplicadas a trastornos hematológicos, los nuevos ensayos clínicos de terapia génica de diferentes enfermedades monogénicas de la sangre están mostrando no sólo eficacia, sino también "mucha mayor seguridad". Además, en cuanto a los avances con terapias innovadoras en el abordaje de enfermedades cutáneas, para el tratamiento de la epidermolisis bullosa distrófica (EBD) se ha empezado a probar en un ensayo clínico en Estados Unidos y se espera empezar en Europa a tratar pacientes en breve con una estrategia algo más ambiciosa, que incluye no lo sólo trasplante de epidermis sino también dermis genéticamente corregidas.

Además, en el ámbito del cáncer infantil, han destacado especialmente la aparición de los tratamientos moleculares personalizados. "El presente y futuro de la curación de muchos de los tumores infantiles puede encontrarse en las terapias innovadoras, como el análisis genómico del tumor de los pacientes para identificar vulnerabilidades específicas para las que hay nuevos fármacos. En un futuro muy próximo los estudios de secuenciación genómica encontrarán nuevas dianas y los ensayos clínicos de los nuevos tratamientos moleculares identificarán los fármacos más potentes para atacar dichas vulnerabilidades de cada paciente", ha recalcado Madero.

RED 'TERCEL'

Por su parte, el presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, José María Moraleda, ha actualizado el estado de actividad de la Red de Terapia Celular ('TerCel'), un proyecto de investigación en red desarrollado por el Instituto de Salud Carlos III y formado por más de 150 investigadores aglutinados en 33 grupos, distribuidos por toda España.

Actualmente, como informa el coordinador de 'TerCel', la red se encuentra en pleno desarrollo de su actividad investigadora. Para dar una idea de la productividad de los grupos de 'TerCel', en su última evaluación trianual se habían reportado 601 publicaciones científicas de alto impacto, se han generado 29 patentes, creado 3 empresas biotecnológicas 'spin-off' vinculadas a la terapia celular, y se han puesto en marcha un total de 64 ensayos clínicos de los cuales 3 eran en fase III.

"Con estos datos puede afirmarse sin temor a equivocarse que 'TerCel' es la base del liderazgo que actualmente España ocupa en la investigación y el desarrollo de ensayos clínicos en terapia celular y medicina regenerativa en Europa", ha recalcado Moraleda.

Finalmente, el vicepresidente del Instituto Roche, Federico Plaza, ha recordado que el reto "más importante" al que se enfrenta la medicina traslacional y personalizada es conseguir que los avances lleguen finalmente a los pacientes "en el menor tiempo posible".