La FDA da luz verde a 'Cerdelga' (Genzyme) como tratamiento oral de la enfermedad de Gaucher

El fármaco es un análogo específico de la ceramida diseñado para inhibir la enzima glucosilceramida sintasa, que reduce la producción de glucosilceramida, la sustancia que se acumula en las células y tejidos de las personas con la enfermedad de Gaucher.

En concreto, estará indicado para pacientes que sean metabolizadores rápidos (MR), metabolizadores intermedios (MI) o metabolizadores lentos (ML) del CYP2D6, según se detecte mediante una prueba aprobada por la FDA.

En cambio, se ha observado que hay un número reducido de pacientes adultos que metabolizan eliglustat más rápidamente o a una velocidad sin determinar, tal como se detectó en una prueba genética de laboratorio confirmada, por lo que estos no serán aptos para el tratamiento con eliglustat.

La aprobación se fundamentó en los datos de eficacia obtenidos en dos estudios de fase III, uno en pacientes sin tratamiento previo y otro en pacientes procedentes de tratamientos de sustitución enzimática aprobados.

DOS ENSAYOS HAN SIDO CLAVES

En el primer trabajo se observaron progresos en cada una de las siguientes variables al cabo de 9 meses de tratamiento con eliglustat: tamaño del bazo, concentración de plaquetas, concentración de hemoglobina y volumen hepático. De hecho, los pacientes siguen recibiendo eliglustat en el periodo de extensión y la mayoría de ellos llevan más de 18 meses en tratamiento.

En el otro ensayo clínico, se cumplieron los criterios predefinidos de no inferioridad respecto a un tratamiento de sustitución enzimática (imiglucerasa), lo cual fue una variable combinada de cada uno de los siguientes parámetros: volumen esplénico, concentración de hemoglobina, recuento plaquetario y volumen hepático. Los pacientes siguen recibiendo eliglustat en el periodo de extensión y la mayoría de ellos llevan más de dos años en tratamiento.

Las reacciones adversas más frecuentes fueron fatiga, cefalea, náuseas, diarrea, dolor de espalda, dolor en las extremidades y dolor abdominal superior.

"Supone una nueva e importante opción para las personas que padecen la enfermedad de Gaucher tipo 1", declaró Rhonda Buyers, CEO de la Fundación Nacional de la Enfermedad de Gaucher en Estados Unidos, ya que "tiene potencial para convertirse en una valiosa opción de tratamiento para las personas que padecen esta grave enfermedad".

Las solicitudes de comercialización de 'Cerdelga' están también siendo revisadas por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y otras autoridades reguladoras. Este medicamento no está, por tanto, autorizado aún en Europa, y el acceso al mismo debe ser en el marco de ensayos clínicos o programas de acceso específicos, según la legislación vigente, autorizados por las Autoridades Sanitarias.