La FDA designa a Fancalen como medicamento huérfano para el tratamiento de la anemia de Fanconi

La declaración de medicamento huérfano por parte de la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA, que se une a la ya obtenida por Fancalen por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), permitirá que los promotores se beneficien en Estados Unidos de incentivos para el desarrollo de este producto hasta la aprobación de su comercialización.

Se trata de una enfermedad congénita rara caracterizada por la mutación en un gen involucrado en la reparación del ADN. Como consecuencia de esta mutación, los afectados tienen una alta predisposición a sufrir aplasia medular y cáncer. No obstante, aunque existen 18 genes implicados en la enfermedad, los pacientes con mutaciones en FANCA (el gen de la anemia de Fanconi A) son más del 80 por ciento de los afectados con Anemia de Fanconi en España.

En este sentido, Fancalen es un vector lentiviral que permite la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes con anemia de Fanconi. Para ello, se obtienen las células madre hematopoyéticas del paciente y, una vez corregido su defecto genético, se reinfunden en el mismo paciente, con objeto de tratar el fallo de médula ósea que aparece en la inmensa mayoría de los afectados.

Con esta aproximación terapéutica se pretende resolver el problema hematológico de los pacientes de forma duradera y definitiva. Y es que, los vectores lentivirales, como el ahora declarado como medicamento huérfano en Estados Unidos, son más seguros y eficaces que los vectores utilizados en los ensayos iniciales de terapia génica.

Los trabajos para la designación de este medicamento han sido coordinados por el investigador del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y del Instituto de Investigación Sanitaria- Fundación Jiménez Díaz, Juan Bueren. Asimismo, el Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER) es el patrocinador de este medicamento huérfano en Estados Unidos y también lo fue en Europa.

UN ENSAYO CLÍNICO YA EN MARCHA EN ESPAÑA

En estos momentos, se está desarrollando un ensayo clínico en fase I/II con este medicamento huérfano bajo la dirección del doctor Julián Sevilla del Hospital del Niño Jesús de Madrid y Grupo Clínico Vinculado al CIBERER, el Hospital Vall d'Hebron de Barcelona y un grupo de la Universidad Autónoma de Barcelona también del CIBERER.

Este ensayo cuenta con financiación del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad y de la Comisión Europea para la próxima apertura de ensayos similares en otros países europeos.

El proyecto de desarrollo preclínico de Fancalen ha sido financiado por diferentes instituciones, como la Comisión Europea, el Ministerio de Economía y Competitividad, el Instituto de Salud Carlos III, el CIBERER, la Fundación Botín y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz.