MPS España y FEDER piden a Sanidad garantizar el acceso al único tratamiento para el síndrome de Morquio

Actualmente, ocho personas son a las que el laboratorio promotor de los ensayos clínicos internacionales 'MOR-004 y MOR-005', BioMarin, decidió subvencionar el fármaco durante un periodo de ocho meses, en previsión de que habría tiempo suficiente para su aprobación en España por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Un hecho que, según han denunciado, "desgraciadamente" no se ha producido todavía.

Por ello, y una vez finalizado dicho periodo de ocho meses y en línea con las recomendaciones del Grupo Español de Síndrome de Morquio (GEMS), MPS España ha destacado la necesidad de que se habilite un procedimiento de urgencia que permita la continuación del tratamiento con este nuevo fármaco de aquellas personas afectadas que han empezado a tomarlo bajo la modalidad de uso compasivo.

Asimismo, ha pedido que se acelere el proceso de evaluación del medicamento por parte del Ministerio de Sanidad para aprobarlo definitivamente en España y permitir el acceso al mismo al resto de pacientes con esta enfermedad rara que están esperando la oportunidad de poder recibir la única opción terapéutica específica de su dolencia que existe en la actualidad.

25 CASOS EN ESPAÑA

Y es que, se estima que podría haber en torno a veinticinco casos de Morquio en España a día de hoy. "Ya en 2011 se publicaron datos genéticos de quince familias de España", ha comentado la del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela, Mari Luz Couce, quien tiene a su cargo a uno de los ocho pacientes españoles que han iniciado el tratamiento con el nuevo medicamento bajo la modalidad de uso compasivo.

Asimismo, el doctor del grupo Español de GEMS, Guillem Pintos, y que también tiene a su cargo uno de estos pacientes con respuesta positiva, afirma que está en proceso de recoger los resultados de este grupo de pacientes para poderlos presentar en una comunicación científica y ante las autoridades sanitarias.

"Los datos publicados con estudios internacionales prolongados y a doble ciego demuestran que el tratamiento enzimático sustitutivo con elosulfasa-alfa cumple con los objetivos de reducir el acúmulo de keratan sulfato y mejorar los síntomas y signos de la enfermedad, penetrando en la placa del cartílago de crecimiento", ha apostillado Pintos.

Además, recalca, las pruebas de resistencia mejoran "notablemente", así como la velocidad de crecimiento en los más pequeños, y se normaliza la eliminación de glicosaminoglucanos, evitando su acúmulo en exceso en otros órganos. "La retirada momentánea del fármaco puede hacer retroceder la mejoría lograda en estos pacientes, con las consiguientes repercusiones negativas en su salud y calidad de vida", ha apostillado.

APROBACIÓN RALENTIZADA POR MOTIVOS ECONÓMICOS

Finalmente, el presidente de MPS España, Jordi Cruz, ha lamentado que la aprobación con precio en el mercado español "es demasiado lenta" y ha advertido de que, en este caso concreto, se está ralentizando "todavía más" por motivos "meramente económicos".

"Hay médicos que han solicitado el uso compasivo sin obtener respuesta alguna a día de hoy, lo que deja a sus pacientes en una delicada situación, especialmente a los que ya habían empezado a tratarse con el nuevo fármaco. Aunque no cura la enfermedad, sí constituye una gran ayuda en tanto en cuanto minimiza toda la sintomatología asociada, con todo lo que ello conlleva de ahorro sanitario", ha zanjado.