Piden que no se discrimine a niños españoles con Duchenne y se financie, como en Portugal, 'Translarna'

"La situación de España es la propia de un Gobierno atrasado y lento al que no le preocupan las dificultades que sufren los pequeños afectados por la Distrofia Neuromuscular de Duchenne. Se está cometiendo una gran injusticia que están pagando nuestros hijos enfermos. Todas las familias afectadas nos tienen a su lado", comentan Silvia Ávila y Mónica Fernández, presidenta y directora General de Duchenne Parent Project España, asociación que representa a más de 400 familias afectadas.

Por su parte, desde la Federación Española de Enfermedades Musculares (ASEM) afirman que "no es congruente que si pertenecemos a la Unión Europea y la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) aprueba un nuevo tratamiento, no se apliquen los mismos criterios en todos los países que conforman la UE, y, por tanto, tampoco es lógico que en España, dependiendo de la CCAA donde residas, los pacientes puedan acceder o no a un tratamiento".

Con la aprobación de Portugal, el país vecino se suma a la fijación de precio reembolso de atalureno, tras Reino Unido e Italia. "Consideramos necesario que en nuestro país se construya un marco político que garantice el acceso universal para todos los pacientes afectados que cumplan los requisitos de acceso", añaden desde ASEM.

Al respecto, el neuropediatra de la Unidad de Patología Neuromuscular del Servicio de Neurología del Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona, el doctor Andrés Nascimento, comenta que en España los procesos de asignación de precios son más lentos que en el resto de los países de Europa, lo que perjudica a las familias afectadas. Él propone que, en cuanto al acceso de medicamentos huérfanos, lo ideal sería contar con una política nacional ágil que evite disparidades entre las comunidades autónomas.

Por su parte, el jefe del Servicio de Neurología del Hospital Universitario la Fe de Valencia, el doctor Juan Vilchez Padilla, comenta que este hecho supone una discriminación para los niños españoles afectados por esta patología frente a otros países europeos.

"Como especialistas luchamos para evitar que estos pacientes acaben en silla de ruedas, porque eso conllevará más sufrimiento para ellos, y más gastos hospitalarios, como por ejemplo, posibles intervenciones quirúrgicas, internamientos prolongados, ventilación asistida, tratamientos con oxigeno, atención domiciliaria, entre otros", señala.

Además, añade que en España también sucede que, con los medicamentos aprobados por la EMA, se aplican diferentes criterios de acceso y protocolos de tratamiento en cada Comunidad Autónoma. "La lucha de estas familias afectadas es mucho mayor, ya no solo dentro de su país, sino dependiendo en qué comunidad autónoma se encuentren", afirma este doctor.

La Federación de Enfermedades Raras (FEDER), que se suma a las críticas, afirma que es imprescindible agilizar este proceso para los medicamentos huérfanos y ponerle fechas. "Instamos en nuestro país al establecimiento de plazos para la decisión de financiación y precio del medicamento por parte de la Dirección de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud, Farmacia y la Comisión Interministerial de Precios (CIPM). Este proceso puede alcanzar años al no existir un plazo límite, ni unos criterios que garanticen un acuerdo en la fijación de precio recogidos en un marco normativo en nuestro país", señalan.

Según los últimos estudios publicados, España comercializa un 52% de Medicamentos Huérfanos menos que otros países de la Unión Europea. "Actualmente, esta circunstancia se produce porque el proceso de fijación de precio reembolso no está limitado temporalmente, lo cual dificulta el acceso de todos los pacientes a un tratamiento que puede ser vital", comentan desde FEDER.