'Soliris' (Alexión) reduce un 86% la hemólisis de los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna

En este sentido, entre las comunicaciones presentadas en el Congreso se ha demostrado la efectividad de eculizumab en pacientes que, a pesar de tener un historial de trombosis, la hemólisis no era lo suficientemente grave como para requerir transfusiones de sangre. De hecho, en un caso particular que había sufrido tres grandes crisis trombóticas durante un periodo de cinco años, después de la administración de eculizumab el paciente no ha experimentado recaídas.

Eculizumab es el único medicamento aprobado por la Agencia del Medicamento Norteamericana (FDA, por sus siglas en inglés) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) en 2007, que ha demostrado reducir drásticamente el riesgo de trombosis en los pacientes de HPN, mejorando su calidad de vida y equiparando su supervivencia a la de la población general.

LA HEMOGLOBINURIA PAROXÍSTICA NOCTURNA

En concreto, la hemoglobinuria paroxística nocturna es una enfermedad ultra-rara que afecta alrededor de 250 pacientes en España y que es un trastorno genético en el cual ciertas proteínas inhibidoras del complemento no se adhieren adecuadamente a los glóbulos rojos y, en consecuencia, éstos quedan desprotegidos de la acción lítica del sistema del complemento --sistema inmunitario primario-- y se van destruyendo de forma prematura y crónica --proceso llamado hemólisis--.

Además, deteriora grave y progresivamente a los pacientes, aumentando drásticamente el riesgo de trombosis, siendo ésta la principal causa de muerte junto con la insuficiencia renal. Se trata, por tanto, de una enfermedad de difícil diagnóstico, que normalmente debuta alrededor de los 30 años y tiene una supervivencia media de entre 10 y 15 años desde su diagnóstico. Por ello, es fundamental un diagnóstico temprano y un tratamiento adecuado para mejorar el pronóstico de estos pacientes, especialmente cuando aparece trombosis, dolor abdominal, dolor torácico o disnea.

Antes de la aparición de eculizumab, no existía ningún tratamiento específico de la HPN, habiendo solo medidas paliativas sintomáticas como las transfusiones sanguíneas y la terapia inmunosupresora inespecífica.