Las técnicas emergentes de edición del genoma como el CRISPR favorecerá el desarrollo de terapias génicas más efectivas

La revista 'Science' dedica en su último número un artículo la mayoría de edad de esta terapia, que busca convertirse en una alternativa terapéutica para muchas patologías modificando el ADN de los pacientes, e incluye tanto una revisión de todos los avances que se han realizado hasta ahora como lo que puede aportar al futuro de la Medicina.

Y en ese sentido, la investigadora Cynthia E. Dunbar, de la Subdivisión de Hematología del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre (NHLBI), que forma parte del NIH, reconoce que el enfoque CRISPR/Cas9 permite corregir o alterar el genoma de un individuo con precisión, lo que debería traducirse en enfoques de terapia génica más amplios y efectivos.

Hasta ahora, la terapia génica incluye la administración directa in vivo de vectores virales, o el uso de virus para administrar genes terapéuticos en células humanas. Asimismo, también incluye la transferencia de sangre modificada genéticamente o células madre de médula ósea de un paciente, modificada en un laboratorio, y luego inyectada nuevamente al mismo paciente.

Originalmente se concibió como un tratamiento exclusivo para trastornos hereditarios, pero ahora la terapia génica se está aplicando a otras enfermedades adquiridas como el cáncer, ya que la ingeniería de los linfocitos, por ejemplo, se pueden utilizar en la destrucción dirigida de células tumorales.

Así, en 2017, se han presentado datos alentadores de nuevos estudios sobre el uso de terapias génicas para la hemofilia, la enfermedad de células falciformes, la ceguera, varias enfermedades graves, trastornos neurodegenerativos hereditarios, una variedad de otras enfermedades genéticas y cánceres múltiples de la médula ósea y los nódulos linfáticos.

Además, la Agencia Americana del Medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) ha aprobado las tres primeras terapias génicas y muchas más están siendo evaluadas para su posible uso.