Un fármaco para la osteoporosis puede ser útil para tratar una enfermedad hemorrágica rara

De hecho, este hallazgo ha sido distinguido por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) con la designación de medicamento huérfano, que es aquel que trata enfermedades de muy baja incidencia (menos de 5 de cada 10.000 personas) y que no suele contar con inversión de la industria farmacéutica por ser poco rentable.

Una distinción que permitirá además realizar un ensayo clínico con este fármaco, que Pfizer ya tiene registrado en España con el nombre de 'Conbriza', para poder comercializarlo con esta nueva indicación.

El hallazgo es fruto de una investigación conjunta del grupo del Centro de Investigaciones Biológicas (CIB) y médicos del Hospital de Sierrallana (Cantabria). Asimismo, ha contado con la ayuda del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), la Asociación HHT España, la Fundación HERES y el Ministerio de Ciencia e Innovación.

La telangiectasia hemorrágica hereditaria es una enfermedad genética que causa sangrados nasales frecuentes y manchas de color rojo en la cara, las manos y la boca, así como en órganos internos como el pulmón, el cerebro, el hígado y la médula espinal.

"Esta enfermedad puede ser mortal, pero además sus síntomas deterioran la calidad de vida de los afectados", ha señalado la investigadora Luisa María Botella, del Centro de Investigaciones Biológicas del CSIC y directora del estudio.

Con la profusión de hemorragias, son frecuentes la anemia y la necesidad de transfusiones sanguíneas, sobre todo a partir de los 40 años, lo que hace que se considere como una enfermedad debilitante a largo plazo que puede suponer un riesgo mortal si se producen complicaciones, como sangrados internos y alteraciones en el cerebro, el hígado y los pulmones.

Actualmente existen dos tipos de medicamentos huérfanos: los de nueva creación, específicamente diseñados para tratar una dolencia rara, y aquellos ya empleados en el tratamiento de otra patología y que, tras el preceptivo ensayo clínico, se revelan útiles contra alguna de estas enfermedades. Este tipo de fármaco, que se conoce como uso huérfano o segundo uso de un medicamento, es precisamente el que ha licitado el CSIC.

De hecho, la designación europea es la segunda que consigue este grupo de trabajo del CSIC (la primera fue en el año 2010). Estos dos fármacos son los únicos medicamentos huérfanos reconocidos por la Agencia para esta enfermedad.