El 40% de los nuevos medicamentos aprobados en 2017 en Europa y EEUU son para enfermedades raras

El 40 por ciento de los 35 medicamentos con un nuevo principio activo que recibieron opinión positiva de la EMA, es decir 14, son para tratar enfermedades poco frecuentes. De hecho, la propia agencia señala que el actual marco vigente sobre enfermedades raras favorece la I+D en estas dolencias por parte de la industria, y destaca las aportaciones terapéuticas de los nuevos fármacos huérfanos, entre los que figuran medicamentos contra patologías consideradas raras como la queratitis neurotrófica, el neuroblastoma o el síndrome carcinoide, entre otras.

Respecto a Estados Unidos, los datos coinciden en líneas generales con los europeos, ya que un total de 18 medicamentos, que representan el 39 por ciento de las nuevas moléculas aprobadas por la FDA durante el año pasado, son terapias dirigidas a enfermedades poco frecuentes (que afectan a menos de 200.000 ciudadanos en el conjunto de Estados Unidos).

Entre estos nuevos medicamentos, la FDA destaca un nuevo fármaco para tratar una forma específica de la enfermedad de Batten y otro dirigido a prevenir o reducir los episodios hemorrágicos en pacientes con un tipo concreto de hemofilia A.

"Estos buenos resultados en medicamentos huérfanos no son ajenos a las políticas de protección de la propiedad industrial aplicadas a estos fármacos, puesto que han favorecido notablemente su investigación y desarrollo en beneficio de todos", ha explicado el director del Departamento Técnico de Farmaindustria, Emili Esteve, con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra este 28 de febrero.

A su juicio, y aunque quede "mucho camino por recorrer", los datos sobre los nuevos tratamientos disponibles para combatir las enfermedades poco frecuentes son "esperanzadores" y demuestran que si todos los agentes implicados (industria, administraciones, profesionales sanitarios, centros de investigación, hospitales, etc.) continúan trabajando juntos, dentro de un marco legal favorecedor de la I+D, se seguirán logrando "buenos resultados" para los pacientes en los próximos años.