Frente a estas enfermedades está siendo evaluado actualmente en ensayos fase I/II como monoterapia y en combinación con inmunoterapia o quimioterapia en otros cánceres de la sangre y tumores sólidos.
La LLC es un cáncer de la sangre y de la médula ósea de crecimiento lento que representa aproximadamente uno de cada cuatro casos de leucemia. La mayoría de los pacientes experimentan una progresión a pesar de la respuesta inicial a la terapia. Por su parte, la LLCP es una enfermedad clínicamente similar que se localiza en los ganglios linfáticos.
El linfoma de células del manto, por su parte, es un linfoma no-Hodgkin (LNH) agresivo normalmente asociado a resultados muy pobres al tratamiento, y su nombre proviene del hecho de que las células tumorales se originan en la zona del manto del ganglio linfático.
Y la macroglobulinemia es un cáncer raro de crecimiento lento que afecta, predominantemente, a individuos de edad avanzada con una edad media de 60 años en el momento del diagnóstico7,8 y que presentan una mediana de supervivencia que oscila entre cinco y los once años7,8 aproximadamente.
El dictamen sobre la designación de medicamento huérfano será remitido a la Comisión Europea para su aprobación, dado que las tres enfermedades son potencialmente mortal y presentan una prevalencia de hasta 5 casos por 10.000 habitantes en la Unión Europea.
Además, la finalidad del medicamento debe ser proporcionar un beneficio significativo a los pacientes afectados por dicha condición. El estatus de 'huérfano' ofrece incentivos de desarrollo y exclusividad de comercialización para los compuestos y medicamentos designados.