Más de 20 afectados han sido tratados con estos fármacos, por lo que se confirman como efectivos según la responsable de las enfermedades renales hereditarias del servicio de Nefrologia de la Fundació Puigvert, la doctora Roser Torra, que ha explicado que "hasta ahora solo se disponía de tratamiento sintomático", y ahora se ha conseguido evitar el sangrado renal agudo, que a menudo comporta la muerte.
El grupo multidisciplinario de esclerosis tuberosa de la Fundació Puigvert y el Hospital de Sant Pau, que fue creado en 2014, ha organizado este viernes la I Jornada Multidisciplinaria de Esclerosis Tuberosa en el marco del Día Mundial de las Enfermedades Raras para concienciar de la importancia de encontrar tratamiento para las personas que sufre alguna de estas dolencias.