La sustancia, denominada PLX4032, ha mostrado "prometedores resultados" en un ensayo clínico con pacientes portadores de un oncogén, BRAF, responsable de la transformación de una célula normal en maligna.
Los científicos han observado que son necesarios unos niveles suficientemente altos de dicha sustancia, que actúa bloqueando la actividad del la proteína BRAF, para obtener resultados clínicos ya que es necesario bloquear prácticamente por completo el flujo de quinasas (un tipo de enzima) que transmiten grupos fosfatos al oncogén.
El estudio demuestra así que ensayos clínicos basados en los mecanismos biológicos que aparecen en la formación de los tumores puede acelerar el paso de los tratamientos para el cáncer del laboratorio a la práctica clínica.
Aunque los efectos a largo plazo de la PLX4032 no han sido descritos todavía, se espera que futuras investigaciones prueben la efectividad de esta sustancia combinada con la administración al paciente de otros tipos de inhibidores, inmonuterapia y quimioterapia.