Se trata de una enfermedad genética en la que el gen de la hemoglobina adulta es defectuoso y se producen glóbulos rojos con forma anormal. Las células tienen forma de una hoz y funcionan peor, lo que provoca anemia, y atascan los vasos sanguíneos produciendo microinfartos. Eso provoca falta de oxígeno en los tejidos que produce crisis inflamatorias, dolor agudo y lesiones orgánicas.
En concreto, los datos que se van a presentar confirman que la inhibición de LSD1 produce la desinhibición de los genes de la hemoglobina fetal que no están mutados y pueden remplazar la función de los genes adultos defectuosos, mejorando el cuadro general. La administración de ORY-3001 aumenta hasta 10 veces la hemoglobina fetal en ratones transgénicos humanizados de la enfermedad anemia falciforme e incrementa los niveles de reticulocitos fetales (-F) hasta un 300 por ciento lo que sirve para compensar la anemia.
Además, el incremento de reticulocitos-F en primates babuinos es aún mayor de hasta 8 veces sobre los niveles iniciales. Estos y otros datos que se van a mostrar confirman que la inhibición de LSD1 con las moléculas de Oryzon es una alternativa prometedora para el tratamiento de la Anemia falciforme. Oryzon tiene varios inhibidores selectivos en clínica o listos para entrar en clínica.
"Estamos muy satisfechos por el resultado de esta colaboración con el doctor Lavelle y la Universidad de Illinois. Los resultados de ORY-3001 son muy positivos y prometedores. Nuestros inhibidores de LSD1 son lo suficientemente selectivos y perfeccionados farmacológicamente para considerarlos como una opción terapéutica para esta patología además de sus usos en oncología. La FDA está animando a la industria a proporcionar nuevas alternativas para tratar a estos enfermos que están desatendidos", ha dicho el CEO de Oryzon, Carlos Buesa.