La colaboración se iniciará con un ensayo clínico en fase II con 20 voluntarios sanos y pacientes afectados por la variante polineuropática de esta enfermedad, y que pretende testar la eficacia y seguridad del compuesto Som0226, ha informado el Parc Científic este martes en un comunicado.
La amiloidosis por transtiretina es una enfermedad rara, de pronóstico severo e incapacitante, que afecta sobre todo al sistema nervioso periférico y miocardio, en algunos casos hereditaria, y que una vez se desencadena provoca la acumulación extraordinaria de origen proteico en zonas del cuerpo y que conduce a la muerte del paciente en un periodo de 5 a 15 años tras sufrir problemas cardiacos y nerviosos.