Científicos españoles investigarán una terapia génica que cure la ataxia de Friedreich

Así se desprende del acuerdo firmado por ambos centros con las asociaciones de pacientes y afectados por la Ataxia de Friedreich, la Federación de Ataxias de España (FEDAES) y la asociación Babel Family, liderados por la plataforma GENEFA, que financiarán durante tres años este proyecto con donaciones.

La enfermedad se desarrolla en personas que han heredado el gen de la frataxina, alterado de ambos progenitores, y solo afecta a poblaciones de origen europeo o caucasiano. De hecho, en España y Francia la padecen 5 de entre 100.000 habitantes.

Pese a que es la más común de todos los tipos de ataxia, sigue siendo una enfermedad rara para la cual no existe ni cura ni ningún tratamiento específico.

Por ello, el proyecto, que necesita una recaudación de 300.000 euros, se centrará en introducir en las células del cuerpo del paciente una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

El trabajo conjunto de los centros de investigación españoles acaba de comenzar y tiene un plazo de duración de tres años. En este tiempo, el equipo de científicos espera tener lista la prueba de concepto que permita saltar de la ciencia básica de laboratorio a pruebas pre-clínicas con modelos animales más sofisticados.

Ernest Giralt, del IRB, y Javier Díaz-Nido, profesor de Biología Molecular de la Facultad de Ciencias e investigador del CBMSO, son los científicos que colideran este proyecto, que consideran "magnífico" porque "desde el inicio recuerda que las respuestas a las enfermedades surgen desde la investigación básica, el pilar de toda aplicación futura".