Descubren una nueva terapia para el síndrome del cromosoma X frágil

Según informan desde el centro educativo, los pacientes con SFX presentan retraso mental, déficit de atención, ansiedad, comportamiento auto-lesivo y autista, hiposensibilidad al dolor y alta incidencia de crisis epilépticas. Precisamente, la nueva terapia propone que la modulación del sistema endocannabinoide cerebral mejora los síntomas de la enfermedad.

En concreto, utilizando ratones modificados genéticamente que carecen de la proteína FMRP y que reproducen en parte la sintomatología del síndrome del cromosoma X frágil en humanos, el estudio ha comprobado que el bloqueo de los receptores cannabinoides CB1 con el fármaco Rimonabant normaliza las alteraciones cognitivas, la sensibilidad al dolor y las crisis epilépticas.

El descubrimiento sugiere que la administración de fármacos que

bloquean la función del sistema endocannabinoide cerebral puede ser una nueva estrategia para tratar a los individuos con síndrome del cromosoma X frágil. Además, abre la vía a una nueva terapia en humanos, dado que el fármaco Rimonabant ya fue comercializado hace tiempo, aunque para otros usos y en otras dosis.

El hallazgo científico, que acaba de ser publicado en la revista Nature Medicine, ha supuesto la colaboración de los investigadores Susana Mato, Alberto Pérez Samartín y Carlos Matute, los tres de la UPV/EHU y el centro Achucarro, y ha sido dirigido por el doctor Andrés Ozaita en la Universidad Pompeu Fabra, de Barcelona.

ACHUCARRO BASQUE CENTER

Achucarro Basque Center for Neuroscience es un centro de investigación BERC (Basque Excellence Research Centres) impulsado por el departamento de Educación, Política Lingüística y Cultura del Gobierno vasco, y del que forman parte en calidad de patronos, Ikerbasque-Fundación Vasca para la Ciencia, la UPV/EHU y la Fundación Vasca para la Innovación e Investigación Sanitarias (Bioef).

El centro Achucarro está orientado a la investigación en neurociencia, y su objetivo último es generar conocimiento útil para el desarrollo de nuevos tratamientos y terapias para las enfermedades neurodegenerativas y autoinmunes que se dan en el cerebro.