Según la hematóloga de la Unidad de Hemofilia del Hospital Vall d'Hebrón de Barcelona, la doctora Carmen Altisent, el tratamiento eficaz de las hemorragias con el tratamiento profilactico "ha mejorado notablemente la calidad de vida de los pacientes", aunque ha dicho que aún "queda mucho camino por recorrer para conseguir el acceso al tratamiento para todos los pacientes sin olvidar la posible futura curación con la terapia génica".
En este sentido, son varios los estudios que han comprobado que la profilaxis en la hemofilia reduce la aparición de lesiones musculo-esqueléticas, ya que "constituye el tratamiento óptimo para los pacientes con hemofilia grave, e niños, adolescentes y adultos, puesto que disminuye o evita el número de sangrados, tanto en las articulaciones como en otras localizaciones", según el secretario general de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), Daniel-Aníbal García Diego. Aún así, han indicado que el porcentaje de aplicación de este tratamiento en España no está suficientemente extendido en la población adulta.
Sobre el tratamiento personalizado, los avances científicos en biología molecular y genética llevados a cabo en distintos centros de España, han permitido el perfeccionamiento de herramientas de valoración de la adherencia al tratamiento a través de dispositivos de administración de los factores recombinantes y sistemas electrónicos de registros de datos.
Así, han explicado que consiguen hacer un diagnóstico genotípico y fenotípico de la enfermedad, con una mayor exactitud en la farmacocinética clínica y en el seguimiento de la actividad del tratamiento con factor, para poder lograr la personalización del tratamiento en cada paciente en base a su estilo de vida, preferencias y características clínicas.
Por último, Pfizer ha indicado que colaboran con las personas con hemofilia mediante programas de asistencia y apoyo a diferentes asociaciones médicas y de pacientes "como parte de su compromiso". De este modo, han señalado que su principal objetivo es "mejorar la calidad de vida de estos pacientes" mediante el desarrollo de herramientas que les ayuden a "controlar su enfermedad y a facilitar si seguimiento por parte del profesional sanitario", según el director de la planta biotecnológica de Pfizer, Xavier Velasco.