Se trata de una enfermedad neurodegenerativa que paraliza progresiva y rápidamente todos los músculos que podemos mover voluntariamente produciendo una parálisis total, incluyendo los músculos para hablar, tragar o respirar. No tiene cura y sólo un 20 por ciento de los pacientes sobrevive los 5 años, por lo que su única esperanza es un tratamiento experimental, un ensayo clínico, y estos son escasos.
En este sentido, el ensayo, en el que participan 382 pacientes, unos 140 españoles, terminará a finales de este año y, si los resultados interinos se confirman, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) y la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) tramitarán con rapidez su autorización para su comercialización.
El ensayo con masitinib, una molécula que inhibe la proliferación y el desplazamiento de la microglía (las células que participan activamente en los procesos neuroinflamatorios), está coordinado internacionalmente por el neurológo Jesús Mora Pardina.
El ensayo de fase III probará la eficacia y la seguridad de una novedosa molécula, tirasemtiv, desarrollada por la compañía californiana Cytokinetics, que ha demostrado en estudios preclínicos aumentar la contractibilidad y la fuerza muscular, que en un reciente estudio fase II con pacientes retrasó el deterioro de la capacidad vital respiratoria de los pacientes que la tomaron.
El ensayo, en el que participan las mejores unidades americanas y algunas europeas, incluirá unos 600 pacientes. Se prevé que estarán todos reclutados antes de mediados de julio y cualquier paciente que desee participar debe solicitarlo a la mayor brevedad a la dirección 'ela.sanrafael@gmail.com'.