¿En qué consiste la terapia con células CAR-T contra la leucemia infantil que ha salvado a Lucía y otros niños en el Hospital La Paz de Madrid?

Una innovadora terapia celular, desarrollada por el Hospital La Paz de Madrid, ha dado una segunda oportunidad a niños con leucemia que ya habían probado sin éxito otros tratamientos. Es el caso de Lucía Álvarez que, con 15 años y cuatro de recaídas, esta terapia CAR-T le ha “devuelto la esperanza". ¿En qué consiste?

El cáncer de Lucía, la leucemia linfoblástica de tipo B, es el cáncer infantil más extendido, y esta terapia marca un antes y un después en el estudio de esta enfermedad.

En primer lugar, los médicos del Hospital La Paz de Madrid extraen una muestra de células de defensa del paciente, las llamadas células CAR-T, destinadas a combatir las enfermedades.

Doble capacidad para destruir las células con leucemia

Esas células se llevan al laboratorio donde son entrenadas para acabar con el cáncer y también son multiplicadas. En este caso, estas células CAR-T de nueva generación reconocen simultáneamente dos moléculas distintas, las moléculas CD19 y CD22, que se encuentran en las células de la leucemia, reduciendo el riesgo de recaída.

“Hemos logrado hacer un CAR-T que tenga más dianas, hacer que las células puedan reconocer a las células por más lugares”, explica Antonio Pérez Martínez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil del Hospital Universitario La Paz, quien ha liderado el estudio.

El siguiente paso es introducirlas de nuevo en el cuerpo del paciente ya entrenadas con esta doble capacidad para destruir las células malignas.

Otra novedad de esta terapia, desarrollada en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil (de la Fundación CRIS Contra el Cáncer) del Hospital Universitario La Paz, es que después de todo este proceso con las células CAR-T, se lleva a cabo un trasplante de médula ósea. Este tratamiento dura poco tiempo, por lo que "hay que consolidarlo con un trasplante de médula ósea", explica el doctor Pérez Martínez.

La historia de Lucía y Matías

Hasta el 70% de los pacientes que se han sometido a esta terapia ha sobrevivido. Es el caso de Lucía Álvarez, a quien tras 14 años de enfermedad y cuatro recaídas la daban ya por desahuciada.

Fue su padre, José Álvarez, no se rindió y siguió buscando alternativas hasta dar con esta. Así a Lucía, de 15 años, se le administró un nuevo tipo de terapia: la CAR-T tándem y posteriormente se sometió a un segundo trasplante. Ahora, se encuentra libre de enfermedad.

Matías estaba en cuidados paliativos cuando llegó este tratamiento, cuenta su madre. Ahora, tras este tratamiento pionero en España y Europa, su pequeño "se encuentra muy muy bien", explica emocionada a las puertas de La Paz.

En total, 12 pacientes menores de 24 años han recibido esta terapia —11 dentro de un programa de uso compasivo, como Lucía, y 1 en el ensayo clínico REALL_CART—, todos con leucemia avanzada y sin alternativas terapéuticas, de los cuales ocho han sobrevivido, están libres de enfermedad y con buena calidad de vida.

Hasta ahora la supervivencia de los pacientes con leucemia linfoblástica de tipo B supera el 90%. Sin embargo, más de la mitad de los pacientes tratados con CAR-T recaen porque las CAR-T sobreviven poco tiempo en el organismo. De ahí, la importancia del trasplante de esta nueva terapia de La Paz.

En marcha un ensayo clínico en La Paz

Gracias a los prometedores resultados obtenidos con Lucía, Mateo y otros seis niños en el hospital madrileño, la Unidad CRIS ha puesto en marcha un ensayo clínico para validar y ampliar la aplicación de esta innovadora estrategia. Ya se ha iniciado la fase de reclutamiento: la primera infusión se realizó la última semana de julio, y se prevé incluir dos pacientes más antes de que acabe el año. El reclutamiento debería completarse durante 2026.

La presidenta de CRIS Contra el Cáncer, Lola Manterola, ha destacado "la colaboración público-privada entre la sanidad pública y los fondos de la sociedad civil como una herramienta clave para impulsar la innovación y la investigación biomédica, optimizar los recursos y atraer talento. Con este modelo queremos complementar la financiación pública, reforzar la sostenibilidad del sistema y acercar a la ciudadanía al progreso científico y sanitario, haciendo de la sociedad un agente activo en la mejora de la salud pública".

"Todo lo que hemos pasado te hace darte cuenta de la importancia de la investigación, de que hay que apoyarla para que haya equidad y todos esos tratamientos lleguen a cualquier persona, independientemente del territorio o del código postal. Nosotros somos un ejemplo de que la investigación permite que enfermedades que hasta hace poco no eran curables hoy lo sean. Somos la generación que va a curar el cáncer", ha concluido esperanzado el padre de Lucía.