Lucía, libre de leucemia tras 14 años de recaídas gracias a una innovadora terapia CAR-T: "Me ha devuelto la esperanza"

Lucía Álvarez tiene 15 años y desde hace 14 la palabra cáncer resuena en su vida y en la de su familia. Con tan solo 17 meses le diagnosticaron leucemia linfoblástica tipo B, el tipo de cáncer más frecuente en la infancia. Así lo informa también en video Maria Fente.

Tras ese primer diagnóstico, respondió muy bien al tratamiento con quimioterapia. Pero en 2017, con 7 años, tuvo la primera recaída. En 2020, en plena pandemia, llegó la segunda. En 2022 sufrió una tercera recaída y llegó a estar en coma, ingresada en la UCI. En enero de 2024, el cáncer volvió una vez más.

Ya no había más opciones terapéuticas para Lucía: estaba desahuciada. Ella ni siquiera guardaba esperanzas después de cuatro recaídas. Pero su padre, José Álvarez, no dejó de buscar alternativas.

Gaditanos de origen, la peregrinación médica ha sido larga. Incluso han viajado hasta Valencia y Barcelona para probar suerte. Finalmente, conocieron la existencia de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil (de la Fundación CRIS Contra el Cáncer) del Hospital Universitario La Paz y se pusieron en contacto con ellos.

En el hospital madrileño, Lucía entró en el estudio a través de un programa de uso compasivo —una opción dirigida a pacientes para los que ya no existen tratamientos disponibles— en el que se le administró un nuevo tipo de terapia: la CAR-T tándem y posteriormente se sometió a un segundo trasplante de su padre. Ahora, se encuentra libre de enfermedad.

La terapia CAR-T tándem

Esta terapia CAR-T tándem actúa contra dos objetivos simultáneamente en lugar de uno: las moléculas CD19 y CD22, que se encuentran en las células de la leucemia. Para ello se utilizan linfocitos T del propio paciente, modificados genéticamente en el laboratorio para que reconozcan y destruyan las células enfermas.

Este tratamiento dura poco tiempo, por lo que "hay que consolidarlo con un trasplante de médula ósea", explica Antonio Pérez Martínez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil del Hospital Universitario La Paz, quien ha liderado el estudio.

Este trabajo representa un gran avance y es el primer reporte clínico en Europa y España con este enfoque terapéutico, que ya cuenta con publicaciones en China, EE. UU. y Reino Unido. "La terapia CAR-T está revolucionando la medicina", subraya Pérez Martínez.

Ahora Lucía ha recuperado la esperanza

"Con cada ingreso iba perdiendo un poco la esperanza, porque me decían: 'Esta va a ser la definitiva, te vas a curar', pero nunca era verdad. Yo pensaba: '¿Para qué más?'. Pero este tratamiento me está devolviendo la fe. Creo que esta va a ser la última vez, definitivamente", cuenta Lucía a Informativos Telecinco.

Ella no ha sido la única. En total 12 pacientes menores de 24 años han recibido esta terapia —11 dentro de un programa de uso compasivo y 1 en el ensayo clínico REALL_CART—, todos con leucemia avanzada y sin alternativas terapéuticas, de los cuales 8 están vivos, libres de enfermedad y con buena calidad de vida.

Hoy Lucía lleva una vida normal. Está superando un EICH (enfermedad del injerto contra huésped), una complicación habitual tras los trasplantes. En septiembre pudo volver al colegio, después de un tiempo sin asistir presencialmente, durante el cual estudió en casa y en la escuela del hospital. Asegura que sus amigos han sido un gran apoyo, enviándole mensajes y vídeos. Sueña con ir a la universidad y estudiar Biología.

También está feliz de saber que esta nueva oportunidad existe para otros niños. "Estoy muy contenta y quiero que esto se haga en más hospitales de España, para que otros niños no tengan que estar probando tratamientos como yo durante 14 años sin éxito, y que pasen el menor tiempo posible en el hospital", expresa Lucía.

Su padre, que la abraza mientras ella relata su experiencia, deja ver en sus ojos la emoción de poder tenerla hoy a su lado. "Ha sido un proceso largo y complicado que ha terminado bien. Gracias al equipo médico e investigadores de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil del Hospital Universitario La Paz se ha encontrado una solución donde no la había. Estamos felices de tener una segunda oportunidad".

Una segunda oportunidad para niños con leucemia en recaída

La leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) es el tipo de cáncer más frecuente en la infancia. Gracias a los avances en inmunoterapia —especialmente las células CAR-T—, la supervivencia supera el 90%. Sin embargo, más de la mitad de los pacientes tratados con CAR-T recaen tras considerarse inicialmente curados.

Estas recaídas, principal causa de mortalidad en la LLA-B pediátrica, se deben a que las CAR-T sobreviven poco tiempo en el organismo y al llamado escape antigénico: las células tumorales pueden "esconder" la molécula (CD19) que las CAR-T detectan, volviéndose invisibles a la terapia.

Sin embargo, la terapia CAR-T tándem reconoce al mismo tiempo dos moléculas diferentes (CD19 y CD22). Así, si el tumor oculta una de ellas, las células aún pueden detectar la otra, reduciendo el riesgo de recaída. La supervivencia global con este tratamiento ronda el 60%.

La Unidad CRIS pone en marcha un ensayo clínico

Gracias a estos prometedores resultados, la Unidad CRIS ha puesto en marcha un ensayo clínico para validar y ampliar la aplicación de esta innovadora estrategia. Ya se ha iniciado la fase de reclutamiento: la primera infusión se realizó la última semana de julio, y se prevé incluir dos pacientes más antes de que acabe el año. El reclutamiento debería completarse durante 2026.

La presidenta de CRIS Contra el Cáncer, Lola Manterola, destacó durante su intervención "la colaboración público-privada entre la sanidad pública y los fondos de la sociedad civil como una herramienta clave para impulsar la innovación y la investigación biomédica, optimizar los recursos y atraer talento. Con este modelo queremos complementar la financiación pública, reforzar la sostenibilidad del sistema y acercar a la ciudadanía al progreso científico y sanitario, haciendo de la sociedad un agente activo en la mejora de la salud pública".

"Todo lo que hemos pasado te hace darte cuenta de la importancia de la investigación, de que hay que apoyarla para que haya equidad y todos esos tratamientos lleguen a cualquier persona, independientemente del territorio o del código postal. Es urgente que no sean las familias las que tengan que buscar estos tratamientos, porque hay muchas que se quedan con el mensaje de que no hay más opciones. Nosotros somos un ejemplo de que la investigación permite que enfermedades que hasta hace poco no eran curables hoy lo sean. Somos la generación que va a curar el cáncer", concluye esperanzado José, el padre de Lucía.

El equipo que ha trabajado en este estudio está formado por la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil, integrada por el Servicio de Hemato-oncología Pediátrica —liderado por el doctor Antonio Pérez y en el que han participado los doctores Berta González y Víctor Galán—; la sala de producción de medicamentos de Terapia Avanzada —dirigida por Isabel Mirones—; la Unidad Mixta IdiPAZ/CNIO, encabezada también por el doctor Pérez con la colaboración del doctor Alfonso Navarro; y el CIEMAT, con la contribución del doctor Jordi Minguillón, en colaboración con la empresa biotecnológica Miltenyi Biotech.