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Dos adolescentes diagnosticados de leucemia y con cero probabilidad de superviviencia han sido curados por una técnica llamada lápiz genético. Un equipo médico del University College de Londres extrajo los glóbulos blancos de los enfermos, para rediseñarlos en el laboratorio y multiplicar su capacidad de destruir células cancerosas antes de volverlos a introducir en los pacientes.
Los investigadores utilizaron glóbulos blancos de donantes sanos, pero emplearon los editores de bases para convertirlos en superglóbulos blancos universales a través de la técnica de edición genética, conocido como lápiz con goma de borrar, segúos ad.
Los dos pacientes adolescentes, de 15 y 13 años recibieron el tratamiento pionero de edición genética que los curó de la leucemia. El´estudio realizado por investigadores del Great Ormond Street Hospital (Reino Unido) lograron la remisión de un tipo de leucemia fatal -leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células T en recaída- e gracias a la nueva técnica que consiste en el uso de la edición genética mediante la terapia CAR-T.
El tratamiento consiguió la “remisión profunda” de la leucemia del primero en un mes, mientras que el otro chico, de 13 años respondió a la terapia CAR-T, pero sufrió una infección letal en sus pulmones y falleció, según los resultados publicados en la revista especializada The New England Journal of Medicine.
Los tratamientos CAR-T de edición genética han conseguido la remisión completa de cientos de pacientes desde 2010, de tumores de la sangre —leucemias, mielomas y linfomas— .
El estudio, que comenzó en enero 2022 y espera cerrarse en septiembre 2024, trata a niños de 6 meses a 16 años con leucemia de células T que recaída, después de la quimioterapia o que no responde a la quimioterapia.
La leucemia de células T es un tipo poco común de cáncer de células sanguíneas que afecta a los glóbulos blancos (células T). La terapia celular se elabora a partir de glóbulos blancos (células T) recolectados de un donante sano y modificados para que puedan destruir otras células T, incluidas las células leucémicas.
Estas células CAR T 'prefabricadas' se han creado utilizando una nueva técnica llamada edición de base CRISPR para modificar su código de ADN y se les ha dado el nombre BE CAR-7. Esta técnica les permite trabajar después de la quimioterapia y además los desarma para prevenir efectos contra las células normales.
La técnica tiene "problemas que solucionar, como subraya el inmunólogo Jordi Minguillón, del hospital madrileño La Paz", porque esta "terapia también destruye células sanas del sistema inmunitario, bajando las defensas. “Los pacientes pueden sufrir infecciones importantes al poco de recibir el tratamiento, y pueden ser muy graves. Esa es una de las potenciales desventajas de esta terapia”, según ha publicado El País, tras entrevistar al científico español.
Otro obstáculo del CAR-T, es el precio que supera los más de 300.000 euros por cada paciente. Mientras tanto, los hospitales públicos se esfuerzan en desarrollar alternativas low cost para que la ciencia llegue a todos.