Baja prevalencia y poca investigación: ¿cuáles son las enfermedades raras en España?

  • La lista de enfermedades raras es extensa y se calcula que afectan a unos 3 millones de personas en España

  • El 75 por ciento de los afectados son niños, y el diagnóstico es lento: 5 años de media

  • Cada 29 de febrero se celebra el Día de las Enfermedades Raras para reclamar más recursos e investigación

Existen enfermedades cuya prevalencia es enorme y por ello son mucho más conocidas por todos. También, dada su frecuencia, es habitual que existan más tratamientos pensados para paliar sus síntomas, así como para evitarlas o hacerlas desaparecer. Justo lo contrario de lo que suele ocurrir con las enfermedades raras: las enfermedades raras o poco frecuentes son aquellas dolencias con una baja prevalencia en la población y, tal y como recuerda la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), para que una enfermedad de este tipo se considere como tal, solo puede afectar a un número limitado de personas: menos de 5 de cada 10.000 habitantes. ¿Cuáles son las enfermedades raras en España?

¿Cuáles son las enfermedades raras en España?

A pesar de que las enfermedades raras son, por definición, poco frecuentes, la realidad es que más de tres millones de personas las sufren en nuestro país. El 75 de estos casos son niños, y son muchos los colectivos de personas afectadas que demandan más inversión e investigación en este área. Por eso, cada 29 de febrero se celebra el Día de las Enfermedades Raras, una jornada dedicada a estas dolencias y pensada para concienciar sobre la necesidad de dedicar más recursos a la investigación y al desarrollo y aplicación de tratamientos.

En cuanto a las cifras a nivel global que maneja la Organización Mundial de la Salud (OMS), existen cerca de 7.000 enfermedades raras que afectan al 7 por ciento de la población mundial. A ello se suma un problema muy habitual en el caso de estas dolencias: más del 90 por ciento de los pacientes con enfermedades raras no disponen de tratamientos específicos, tal y como aseguran las asociaciones médicas y de afectados, que reclaman potenciar la investigación en este campo.

Además, es importante saber que el 45 por ciento de estas patologías tienen un origen neurológico y, en el caso de las que no lo tienen, más del 50 por ciento presentan manifestaciones neurológicas. Por otro lado, el diagnóstico de estas enfermedades también es complejo, dado su desconocimiento y la falta de investigación. De media, se tarda cinco años en conocer la naturaleza del problema y, por si esto fuera poco, más del 50 por ciento de estas enfermedades se manifiestan en menores de dos años.

Si bien la lista de enfermedades raras es muy extensa (FEDER pone a tu disposición un catálogo muy completo, que puedes consultar aquí), estas son las enfermedades raras más comunes entre los españoles:

  • Tetralogía de Fallot. Se trata de una malformación cardíaca congénita que provoca una constricción en la válvula pulmonar, con la consecuente reducción del flujo de sangre. Además, la aorta, en lugar de situarse un poco desplazada hacia la derecha, se encuentra justo encima de la comunicación ventricular. Por este motivo, el ventrículo derecho sufre una hipertrofia. Esta enfermedad se produce en 1 de cada 30.000 nacimientos y, con una detección temprana y un tratamiento quirúrgico adecuado, la tasa de supervivencia asciende al 85 por ciento.
  • Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Se trata de una enfermedad neurodegenerativa que provoca una parálisis muscular que evoluciona de manera progresiva, degenerando las neuronas motoras. El resultado es disfagia, dificultades para hablar y rigidez en los músculos. Suele darse a partir de los 60 años y no se conoce cura para ella, aunque algunos tratamientos pueden ralentizar su evolución. Normalmente la esperanza de vida es de 2 a 5 años. La Sociedad Española de Neurología (SEN) asegura que, solo en España, que existen más de 3000 afectados por esta patología.
  • Miastenia gravis. La miastenia gravis es una enfermedad neuromuscular autoinmune de carácter crónico que provoca fatiga y debilidad muscular. Entre sus consecuencias se encuentran dificultades para hablar, comer e incluso respirar. También en este caso se trata de una enfermedad para la que no se conoce cura, aunque las terapias desarrolladas han logrado que hasta el 90 por ciento de los pacientes mejoren en gran medida. En España, cada año se diagnostican en España unos 700 nuevos casos.
  • Sensibilidad Química Múltiple (SQM). La Sensibilidad Química Múltiple se produce ante la exposición a determinados químicos. Por ejemplo, a ciertas colonias, a la lejía, al sol o a las ondas electromagnéticas. Entre sus síntomas se encuentra problemas respiratorios, dolores de cabeza o fatiga. Se estima que un 15 por ciento de la población general presenta mecanismos de respuesta excesiva frente a algunos estímulos químicos y en un 5 por ciento de casos estos procesos son claramente patológicos. En España ya existen numerosas sentencias que reconocen esta enfermedad como causa de incapacidad laboral.