Un bebé de cinco meses se ha convertido en el primer paciente europeo en recibir un fármaco que prolonga y mejora la calidad de vida de quiénes padecen atrofia muscular espinal. Se trata del medicamento más caro del mundo con un precio de más de dos millones de euros la única dosis.
El pequeño Arthur Morgan ha recibido la innovadora terapia puede aumentar su esperanza de vida casi 40 años. Zolgensma es una terapia génica que promete cambiar el curso de la enfermedad con una única dosis; aunque, el desorbitado precio lo deja al alcance de solo unos pocos.
Arthur Morgan, diagnosticado a comienzos de este mes con esa enfermedad genética que daña y mata las neuronas motoras, recibió la terapia de genes en el hospital de niños Evelina London Children's Hospital el pasado 25 de mayo, según los medios británicos.
Arthur no puede levantar la cabeza ni mover los brazos y las piernas a causa de la enfermedad neurodegenerativa, pero los médicos esperan que la terapia genética Zolgensma detenga un mayor deterioro y estabilice su estado.
“Poder recibir el tratamiento ahora va a ser un cambio del tablero de juego para nosotros y le dará a Arthur la mejor vida posible que pueda tener”, aseguraron los padres de Arthur.
Los bebés con la forma más grave de AME no sobreviven más allá de los dos años. Ahora se espera que la terapia génica con Zolgensma aumente la esperanza de vida hasta los 40 años.
Hasta hace apenas dos años no existían tratamientos para menores que sufrían atrofia muscular espinal , considerada la principal causa genética de muerte en niños. En Estados Unidos varios bebés tratados con la terapia de genes Zolgensma han adquirido la habilidad de sentarse, gatear y andar.