Tres hermanos con una enfermedad rara mortal salvan su vida gracias a una terapia experimental española: "Están curados de por vida"
Ava, de nueve años; Olivia, de siete, y Landon, de cinco, sufrían infecciones constantes debido a una mutación genética
Los tres hermanos, junto a seis niños más, también uno en España, están curados
El 70% de quienes padecen esta mutación genética muere antes de los tres años
Ava, Olivia y Landon son tres hermanos estadounidenses que padecen una enfermedad rara mortal. Sus padres eran portadores de una extraña mutación genética y sus hijos tenían un 25% de posibilidades de desarrollar la enfermedad. Con tan mala suerte, que los tres pequeños la padecen. Y ahora, gracias a una terapia creada en España, se han curado, informan Silvia Asiain y Natalia Cons.
Los tres pequeños nacieron con un trastorno genético que anulaba sus defensas y les condenaba a infecciones constantes. Ava, Olivia y Landon habían heredado esta extraña enfermedad, que a día de hoy sólo afecta a una persona de cada millón. Julián Sevilla, jefe de Hematología y Hemoterapia del hospital Niño Jesús de Madrid, detalla: "Es una enfermedad mortal con un porcentaje muy elevado, normalmente una sexta parte de ellos fallecen en los dos primeros años de vida a consecuencia de infecciones graves".
Sin embargo, en el laboratorio situado en Madrid ya habían conseguido curar a ratones en 2016 y de aquellos primeros éxitos ha surgido el tratamiento que les ha salvado la vida. Juan Antonio Bueren, jefe de división de Terapias Innovadoras, declara: "Los pacientes están muy bien, están haciendo una vida normal en el colegio y es de esperar que de por vida estén curados".
La terapia todavía experimental consiste en tomar células madre de la medula ósea del niño e introducirles un gen para que produzcan glóbulos blancos sanos que combatan las infecciones. Una vez modificadas, las células se devuelven al cuerpo. "El propio donante es el paciente y, por lo tanto, no existen riesgos de rechazo", sentencia.
En California han aplicado con éxito esta terapia que han desarrollado científicos españoles del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), que depende del Ministerio de Ciencia.
Cómo actúa enfermedad de Ava, Olivia y Landon
La enfermedad se llama deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I) e impide que los glóbulos blancos sean capaces de combatir a los microbios invasores. El 70% de quienes la padecen muere antes de los tres años debido a las graves infecciones.
En 2016, los científicos de Madrid lograron curar el trastorno en ratones. Les inyectaron un virus modificado genéticamente para que introdujera en las células la versión correcta del gen defectuoso. Dado el éxito pensaron que podía funcionar en humanos.
El estudio, publicado en la revista The New England Journal of Medicine, revela que los nueve niños a los que se le ha aplicado el tratamiento, los tres hermanos y seis menores más, han respondido con éxito.
Los científicos esperan que los nueve niños sigan haciendo vida normal a partir de ahora. Una niña ha sido tratada en el Hospital Niño Jesús de Madrid, seis en la UCLA, en Estados Unidos -entre ellos los hermanos-, y otros dos en el University College de Londres, en Reino Unido. Los médicos hablan abiertamente de curación.
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