Arranca en España un ensayo clínico en humanos de un fármaco para tratar la ELA: "Podría ralentizar la enfermedad"
En esta primera fase participan 72 voluntarios sanos para evaluar la seguridad del medicamento, y en una segunda fase continuará con pacientes con ELA
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Entre 4.000 y 4.500 personas padecen en España esclerosis lateral amiotrófica, más conocida como ELA, y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos, según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN).
Se trata de una enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal, causando la pérdida de movimiento en los músculos y, por tanto, de la capacidad del paciente para moverse, hablar, comer e incluso respirar. La supervivencia rara vez supera los cinco años desde el diagnóstico.
Actualmente, no se dispone de un tratamiento farmacológico que cure la enfermedad ni de alguno que permita alargar significativamente la esperanza de vida —aunque en algunas variantes de causa genética empiezan a aparecer posibles tratamientos—. Para el tratamiento de la ELA esporádica (la forma más común de la enfermedad, responsable de en torno al 90 % de los casos), solo existe un fármaco aprobado en Europa: el riluzol, un medicamento paliativo que mejora la sintomatología y alarga la esperanza de vida entre tres y seis meses.
Ahora, un nuevo ensayo clínico que se está realizando en España busca arrojar luz en la búsqueda de una cura definitiva. El pasado mes, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) autorizó el inicio del ensayo clínico de fase I del fármaco AP-2, un potencial medicamento para tratar la ELA.
Este mes de abril ha comenzado el ensayo en el Hospital público de La Princesa (Madrid), con el objetivo de evaluar su seguridad y la farmacocinética del fármaco (cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina del organismo) en 73 voluntarios sanos. En enero de 2027 se espera iniciar la siguiente fase, con su administración en pacientes con ELA.
El fármaco que busca ralentizar la enfermedad, e incluso frenarla
Con este tratamiento en investigación se pretende restaurar la función de TDP-43, una proteína alterada en los pacientes con ELA que provoca la muerte de las motoneuronas (células del sistema nervioso encargadas de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal hasta los músculos) y el avance de la enfermedad. Hasta ahora, se ha logrado revertir la anomalía de TDP-43 tanto en modelos celulares como en animales.
El medicamento AP-2 ha sido desarrollado por el Grupo de Química Médica y Biológica Traslacional, dirigido por Ana Martínez y Carmen Gil, en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB) del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC).
En octubre de 2025 obtuvieron la designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). Esta designación, concedida a tratamientos destinados a enfermedades raras o con escasa rentabilidad comercial, supuso la validación de su potencial terapéutico y el impulso decisivo para su desarrollo clínico.
"En más del 97% de los pacientes se observan acumulaciones anómalas de la proteína TDP-43, que sale del núcleo de las células hacia el citoplasma. Una vez allí, sufre modificaciones, se fragmenta y se fosforila, proceso que la lleva a formar agregados tóxicos", explica la investigadora del CIB-CSIC Ana Martínez. El objetivo del fármaco, que se presenta en cápsulas, es que la proteína TDP-43 regrese al núcleo de las células y recupere su función celular.
Para ello, el equipo investigador diseñó una molécula que bloquea la quinasa CK1, una enzima que modifica la proteína TDP-43 mediante un proceso llamado fosforilación. "En pruebas en modelos celulares, observamos cómo TDP-43 tendía a recuperarse: podía volver al núcleo y recuperar su función. Además, en modelos animales modificados genéticamente para expresar la proteína TDP-43 también obtuvimos resultados prometedores. Aunque todavía es pronto, si se reprodujeran estos datos, el fármaco podría ralentizar la enfermedad e, hipotéticamente, frenarla", destaca Carmen Gil.
El ensayo clínico está financiado por la empresa biotecnológica Molefy Pharma, una spin-off del CSIC participada mayoritariamente por el grupo Arquimea.
