La historia de los 'niños burbuja': de vivir aislados por su vulnerabilidad a tener una vida normal gracias a una terapia génica
La terapia génica permite a los 'niños burbuja' vivir normalmente tras reparar su sistema inmune con células madre propias
Una terapia genética experimental salva la vida a 59 'niños burbuja' con la enfermedad de ADA-SCID, rara y mortal
La historia de los 'niños burbuja' presenta novedades. Hablamos de pequeños obligados a vivir aislados para evitar infecciones que para ellos pueden ser mortales. Pero un importantísimo avance científico ha venido a cambiar radicalmente sus vidas. Consiste en utilizar células madre del propio paciente para restaurar entero su sistema inmunológico.
Su sistema inmune no se había desarrollado y cualquier contacto ponía en riesgo su vida. La historia de Hussein es la de uno de cada 50.000 bebés que vienen al mundo, también la de Sara. Un defecto genético les condenaba a vivir aislados.
"Si no se hace nada, en los primeros días o meses de vida mueren", explica Marcos López Hoyos, director científico en IDIVAL. Pero 59 familias han pasado página. Sus pequeños ya son niños sanos gracias a una novedosa terapia génica que consigue activar sus defensas. "El 95% de los pacientes viven en condiciones de total normalidad", precisa López Hoyos.
Los médicos extraen células madre del bebé, las modifican y se las devuelven ya reparadas
Los médicos extraen células madre del bebé, las modifican en el laboratorio con un lentivirus (insertan una copia sana del gen ADA) y después ya reparadas se devuelven al paciente para que comiencen a producir células inmunitarias, restaurando el sistema inmunológico desde cero. "Como tienen mucha más potencia y energía, lo que hacen es sustituir rápidamente al sistema enfermo del niño con células propias y no hay problemas de compatibilidad", sentencia Óscar De la calle-Martín, inmunólogo del Hospital de Sant Pau.
Esta terapia experimental, desarrollada por investigadores de la Universidad de California en Los Ángeles (UCLA) y el Hospital Great Ormond Street de Londres (publicada en el New England Journal of Medicine), ha demostrado que la función inmune se mantiene a largo plazo. Algunos de esos bebes ya han cumplido 11 años.