El fármaco Tofersen ralentiza la evolución de una variante genética de la Esclerosis Lateral Amiotrófica
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BadalonaEl Hospital Germans Trias i Pujol, Can Ruti, ha administrado por primera vez un fármaco pionero en Europa que prolonga la supervivencia de enfermos de un tipo concreto de ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica), al aumentar la fuerza muscular y la capacidad respiratoria de los pacientes.
En una nota de prensa, este hospital de Badalona (Barcelona) ha informado este martes de que está tratando a un primer paciente, de 44 años, con este fármaco, llamado Tofersen, que ralentiza la evolución de una variante genética de la Esclerosis Lateral Amiotrófica.
Fuentes de Can Ruti han asegurado que el hospital se encuentra entre los primeros de España en aplicar este tratamiento, indicado para pacientes diagnosticados de ELA por una mutación del gen SOD1, lo que representa un 2 % de todos los casos y que supone la segunda causa más frecuente de la ELA genética.
La terapia, recientemente aprobada, se ha demostrado eficaz al suponer una mejora de la calidad de vida para los enfermos de esta variante, la segunda causa más frecuente de ELA hereditaria o genética en la población.
Las tres primeras dosis del fármaco, cuyo uso se aprobó después de un ensayo clínico internacional, se administran mediante punción lumbar cada 15 días y otras mensualmente.
"Una nueva etapa en el tratamiento"
Según la especialista de la Unidad de Experiencia Clínica de Enfermedades Minoritarias Neuromusculares del Germans Trias Míriam Almendrote, este nuevo tratamiento supone un cambio en la forma en que se aborda la enfermedad: "Llevamos muchos años acompañando a personas y familias afectadas por la ELA, y hasta ahora las opciones terapéuticas eran muy limitadas. Este fármaco, aunque no es una cura, sí es capaz de modificar la evolución de la enfermedad en un subgrupo concreto de pacientes", asegura.
Para Almendrote, se trata de "un avance esperanzador que abre la puerta a una nueva etapa en el tratamiento de esta patología".
Casi 30 años desde la última terapia
Esta terapia es la primera autorizada por la Unión Europea para la ELA desde 1996. Precisamente, la Agencia Europea del Medicamento aprobó en 2024 el uso de este fármaco, aunque el Ministerio de Sanidad lo financia hace pocos meses.
A pesar de ser minoritaria, la ELA es la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente en Cataluña, por debajo de la demencia y el Parkinson, y no hay una cura para ella.