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Desde hoy, la sanidad pública financia ya el medicamento más novedoso y caro para una enfermedad neuromuscular rara y grave como es la atrofia muscular espinal, la AME.
Una treintena de niños podrían recibir la única inyección de esta terapia génica que supone una nueva manera de tratar la enfermedad.
Aunque el precio de partida del fármaco eran dos millones de euros, Sanidad y Novartis han acordado un precio basado en resultados y el volumen de fármacos.
Denominado 'Zolgensma' (Novastis), el medicamento se administra por vía intravenosa en una única dosis y tiene como como principio activo onasemnogene abeparvovec. El fármaco consigue aumentar los niveles de expresión de la proteína SMN en las motoneuronas, lo que supone un nuevo abordaje de la causa de esta enfermedad monogénica.
Concretamente, está indicado para el tratamiento de pacientes con AME tipo 1 y presintomáticos y se estima que se van a beneficiar al año unos 30 pacientes pediátricos de esta enfermedad neurodegenerativa, que afecta a las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal. Es un trastorno genético de carácter autosómico recesivo y se considera una enfermedad rara, representando la causa genética más frecuente de mortalidad infantil.
El Ministerio de Sanidad ha incluido el nuevo tratamiento en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS). Su precio ha sido acordado en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) en la reunión celebrada el 28 de octubre de 2021 y se basa en un modelo de financiación mixto compuesto por un acuerdo de pago por resultados y un acuerdo de pago por volumen.
En este sentido, según han explicado las autoridades sanitarias y tal y como recoge Europa Press, este modelo de financiación aborda la incertidumbre clínica y financiera en aras del acceso de los pacientes al medicamento y a la sostenibilidad del SNS.
En esta línea, se han consensuado unos criterios de elegibilidad que identifican a los pacientes en los que se espera, en base a la evidencia de los ensayos clínicos, beneficio clínico, es decir, tanto mejora en la calidad como en la esperanza de vida.
De este modo, el onasemnogen abeparvovec es el primer medicamento de terapia génica incluido en la prestación farmacéutica para el tratamiento de pacientes con AME tipo 1 y presintomáticos.
No obstante, se trata del segundo medicamento para el tratamiento de pacientes con AME, tras la inclusión del medicamento cuyo principio activo es nusinersen en marzo de 2018.