El medicamento más caro del mundo rozará los dos millones de euros
El fármaco se denomina Zolgensma
La terapia consta de una sola inyección intravenosa
El ente regulador de alimentos y medicinas en Estados Unidos ha aprobado la comercialización de lo que ya es conocido como el medicamento más caro de la historia: una terapia génica que se venderá por 2,1 millones de dólares (1,87 millones de euros), informó el fabricante farmacéutico suizo Novartis.
El fármaco será llamado Zolgensma y consta de un tratamiento de una sola aplicación para la atrofia muscular espinal (AME), enfermedad genética que afecta aproximadamente a una de cada 10.000 personas e implica la pérdida progresiva de fuerza muscular, siendo una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil.
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El tratamiento
La compañía está ahora en conversaciones con el Gobierno estadounidense y las empresas de seguros médicos para acelerar decisiones en torno a su disponibilidad para los asegurados.
Afirman los especialistas que el Zolgensma proporciona una copia funcional del gen defectivo responsable de la AME, al punto de impedir la progresión de la enfermedad con tan solo una inyección intravenosa.
Novartis sostiene que su novedoso medicamento cuesta la mitad de lo que otros tratamientos actuales.
La Agencia de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA, por sus siglas en inglés), por su parte, dice que la efectividad del medicamento ha sido sometida a pruebas de laboratorio y otras completas que involucraron a 36 pacientes de entre dos semanas y ocho meses de edad.
Añade la información que "los pacientes tratados con Zolgensma mostraron mejoras significativas en su capacidad de alcanzar hitos de desarrollo motor", incluido el control de la cabeza y la capacidad de sentarse sin apoyo.