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El Instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM-Hospital del Mar) de Barcelona llevará a cabo un ensayo clínico con 45 personas con síndrome de Down que evaluará si una nueva molécula puede servir para mejorar el rendimiento cognitivo de las personas con dicha alteración cromosómica. Por otra parte, Mauri, un pequeño con síndrome de Down y leucemia, está recibiendo un tratamiento innovador con células CAR-T.
Esta fase de la investigación se llevará a cabo tras haber probado la molécula en 68 individuos sanos voluntarios y haber constatado que es "absolutamente segura", ha dicho Rafael de la Torre, doctor e investigador del IMIM, quien coordina el programa europeo en cuyo marco se está llevando a cabo la investigación.
Se trata del programa Improving Cogniticon in Down syndrome (ICOD) de la Unión Europea, en el que participan varios organismos, entre ellos el Hospital La Princesa de Madrid.
Para el estudio, el IMIM recopilará a 45 personas con síndrome de Down con edades comprendidas entre 18 y 35 años, ha afirmado el doctor, que también ha subrayado las "reticencias de las personas con síndrome de Down y sus familias a participar en ensayos clínicos".
La empresa francesa Aelis Farma, que también forma parte del programa ICOD, ha desarrollado la molécula que se probará, que es AF02017, y cuya función consistirá en mejorar la memoria de trabajo, que es la que regula muchas de las actividades del día a día y que en las personas con síndrome de Down está muy afectada.
"La molécula, la primera de su tipo, actúa imitando un mecanismo de defensa natural del cerebro para contrarrestar la actividad de este receptor", ha explicado De la Torre.
"El síndrome de Down es incurable, pero podemos mejorar la calidad de vida de las personas que lo tienen", ha manifestado el doctor, que ha revindicado la necesidad de llevar a cabo más investigaciones que mejoren el rendimiento cognitivo de las personas con este síndrome.
En los años 40, "la esperanza de vida de una persona con síndrome de Down era de 5 años y ahora en el primer mundo supera los 60, gracias a la investigación", ha indicado el doctor, que ha cifrado en 800.000 las personas del primer mundo con este síndrome y en unos 5 millones en todo el mundo.
"Tras el estudio con personas normotípicas ahora entraremos en la próxima fase del estudio con personas con síndrome de Down, y en el plazo de un mes esperamos poder observar si hay cambios en su capacidad cognitiva", ha señalado.
Después de esta fase, se llevará a cabo un estudio multicéntrico a nivel europeo cuya duración será de 6 meses y en el que participarán unos 150 voluntarios para valorar la eficacia del medicamento.
El proyecto cuenta con una subvención de 6 millones de euros de la Unión Europea que, según el doctor, "es la primera vez que invierte en un desarrollo clínico para las personas con síndrome de Down" lo que se ha decidido llevar a cabo "tras constatar la eficacia del fármaco" -ha añadido-.
"Tenemos muchas expectativas de que el fármaco funcione" y "pensamos que puede también influir en el desarrollo de otras enfermedades que afectan al desarrollo cognitivo como el autismo o el TDH", ha puntualizado Rafael de La Torre.
Los aspectos éticos de este tipo de estudios "nos importan muchísimo", por lo que hemos elaborado "varios productos como vídeos" dirigidos a las personas con síndrome de Down para que "sepan en qué consiste el estudio", ha concluido el coordinador del programa.