Vigo administra la primera terapia génica pública contra la hemofilia B: el tratamiento más caro del mundo

VigoEl Hospital Álvaro Cunqueiro de Vigo ha hecho historia. Este miércoles se ha convertido en el primer centro público de España en aplicar una terapia génica para tratar la hemofilia B, una enfermedad hereditaria rara, pero muy limitante. La intervención, que busca corregir de raíz el defecto genético que impide la coagulación normal de la sangre, marca un punto de inflexión en la sanidad pública, según informa Arancha Morales.

El paciente tiene 41 años y hasta ahora recibía un tratamiento preventivo para evitar sangrados. Este nuevo tratamiento se aplica en una sola dosis y calculan que su efecto durará 25 años. “Es una cura funcional porque el paciente hemofílico puede trasmitir la hemofilia a su descendencia. Pero anula la cadencia de ese gen”, valora la doctora Carmen Albo, jefa del servicio de hematología del Hospital Álvaro Cunqueiro.

Pero hay una cifra que no pasa desapercibida: el coste de cada dosis es de 2,8 millones de euros. Una única infusión por paciente, que podría evitar toda una vida de tratamientos repetidos. Galicia destinará 15,6 millones de euros a financiar este programa pionero para tratar a ocho pacientes seleccionados entre los 51 diagnosticados en la comunidad.

Una terapia con potencial curativo

“Cambia completamente la evolución de la enfermedad si el tratamiento es efectivo. Pasamos de convertir a pacientes en personas enfermas a personas sanas. Es una terapia con potencial curativo”, explica Albo.

Las consecuencias de la hemofilia son sobre todo a nivel articular. Un solo sangrado puede desencadenar un daño irreversible. “Y lo que condiciona la vida del paciente es el daño articular. Con esta terapia evitamos que el daño articular empeore”, añade Noemí Martínez, jefa del servicio de Farmacia.

Hemgenix, el nombre comercial de esta terapia, se basa en la terapia génica, una técnica revolucionaria que utiliza un virus modificado como vehículo. Este virus, inofensivo, transporta instrucciones genéticas que se introducen en las células del hígado del paciente. Una vez allí, el virus desaparece, pero deja el mensaje: a partir de entonces, el propio hígado puede comenzar a producir el factor IX, una proteína esencial para la coagulación de la sangre.

Hasta ahora, debían acudir al hospital de forma periódica

Hasta ahora, los pacientes con hemofilia B debían inyectarse este factor de forma periódica, cada pocos días, en un tratamiento profiláctico que solo mantenía sus niveles activos durante un tiempo limitado. Si sufrían una hemorragia, debían acudir al hospital para recibir atención inmediata. La nueva terapia busca reemplazar ese régimen continuo por una sola administración con efectos duraderos.

En España hay 319 pacientes con hemofilia B severa y estiman que entre 20 y 25 podrían ser aptos para esta terapia.

El Servicio Gallego de Salud ha confirmado que la terapia solo puede administrarse en casos muy concretos: pacientes con hemofilia B grave, sin anticuerpos inhibidores, con tratamiento profiláctico previo y niveles adecuados de anticuerpos antivector.

Con este paso, el Álvaro Cunqueiro refuerza su posición como centro de referencia en innovación biomédica, y Galicia se sitúa en la vanguardia nacional en el uso de terapias avanzadas.

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