Los médicos españoles que han tratado con éxito una enfermedad rara en una niña de 11 años: "Potenciamos sus propias defensas y se vuelven a inyectar en el paciente"
Por primera vez, una paciente de 11 años con una enfermedad rara ha podido ser tratada con éxito con una terapia personalizada para modificar su sistema inmune
La terapia consiste en hacer un "reinicio del sistema inmune" y hasta ahora solo se había utilizado para casos con leucemia
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La Sanidad española ha vuelto a lograr un nuevo hito mundial. Por primera vez, una paciente de 11 años con una enfermedad rara ha podido ser tratada con éxito con una terapia personalizada para modificar su sistema inmune.
El tratamiento se ha realizado en el hospital la Paz en colaboración con otros hospitales y hasta ahora solo se había utilizado en niños con leucemia.
Los tratamientos ya no funcionaban y empezó a desarrollar muchos efectos secundarios con la medicación. La niña, con una enfermedad autoinmune muy rara que le había destrozado los pulmones, estaba desahuciada y el equipo médico solicitó tratarla con una terapia CAR-T.
Una extracción de sangre para modificar células del sistema inmune
"Tuvimos que pedir varios permisos, pedir que nos lo fabricaran en otro hospital y se pudo hacer·, explica a Informativos Telecinco Rosa Alcobendas, de la Unidad de Enfermedades Raras Pediátricas del Hospital La Paz.
Hasta ahora solo se había utilizado para casos de leucemia, pero nunca antes en enfermedades como la dermatomiositis. "Lo que se consigue con este tipo de terapias es hacer un reinicio del sistema inmune. Ese sistema inmune que te estaba causando la enfermedad", señala Andrés Paris Muñoz, investigador del Unidad de Investigación Clínica de Oncohematología Pediátrica IdiPAZ-CNIO.
A la paciente se le extrae una muestra de sangre para modificar genéticamente en el laboratorio algunas de las células de su sistema inmunitario. "Aprovechamos sus propias defensas, las potenciamos y cuando se tiene la dosis como medicamento vivo suficiente se vuelve a inyectar en el paciente", añade Paris. Es el propio cuerpo el que lucha contra la enfermedad y la niña ya no necesita tratamiento. "Si este caso nuestro es una gota de agua lo que se avecina es una lluvia". Los resultados son esperanzadores y esta terapia en un futuro podría aplicarse a otras muchas enfermedades autoinmunes.
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