La emotiva vuelta a casa de KJ Muldoon, el primer bebé tratado de una enfermedad rara con una terapia de edición genética CRISPR
KJ Muldoon, el primer bebé tratado de una enfermedad rara con edición genética personalizada, ha vuelto a su casa en Delaware
El caso de KJ, que fue tratado con tecnología CRISPR, ha dado esperanzas a miles de pacientes en el mundo
El pequeño KJ Muldoon, el bebé de 10 meses diagnosticado con una enfermedad rara que fue noticia en todo el mundo hace apenas unas semanas, después de ser tratado con una terapia innovadora que le salvó la vida, ha podido regresar ya a su casa en el condado de Delaware, en Estados Unidos. Un emotivo regreso para sus familiares.
KJ nació el 1 de agosto y le diagnosticaron una rara enfermedad metabólica llamada CPS1, que hace que el amoníaco se acumule hasta un nivel tóxico en el cuerpo. En febrero, los médicos trataron al bebé con una terapia de edición genética CRISPR, revolucionaria e histórica, convirtiendo al pequeño en el primer paciente del mundo en recibir este tipo de tratamiento personalizado. Lograron modificar su ADN.
A KJ le faltaba una enzima en el hígado necesaria para el proceso en el que el cuerpo convierte el amoniaco en urea, que expulsamos al orinar. Al acumularse altos niveles de amoniaco, podría presentar problemas que derivasen en daños neurológicos e incluso la muerte. Por ello, ante la urgencia, los médicos diseñaron la terapia personalizada con la tecnología CRISPR, la cual complementaron con una dieta muy restrictiva. Ante el éxito del tratamiento, los resultados se publicaron en la revista 'The New England Journal of Medicine'.
El niño pasó casi el primer año de su vida recibiendo tratamiento en el Hospital Pediátrico de Filadelfia
El niño pasó casi el primer año de su vida recibiendo tratamiento en el Hospital Pediátrico de Filadelfia -Children's Hospital of Philadelphia- (CHOP), pero la terapia de edición genética le ha dado una segunda oportunidad de vida. Tras comenzar en febrero, KJ recibió infusiones adicionales de la terapia experimental en marzo y abril. Los médicos le han comunicado a sus padres que los resultados hasta ahora son muy prometedores.
"Pasamos por todas las emociones. Emocionados, nerviosos, pero nos alegra que por fin pueda estar en casa con nosotros", ha comentado Nicole Muldoon, madre de KJ. "Estamos intentando alcanzar todos los hitos de su desarrollo y ver de qué es capaz, pero ya nos ha demostrado lo especial que es y creo que nos espera un gran logro", ha agregado la progenitora, que celebra la vuelta del niño a su hogar.
KJ salió del hospital con una toga de graduación y entre aplausos: en casa le recibieron con globos y carteles de bienvenida
La familia de KJ colgó carteles de bienvenida y globos coloridos mientras esperaban con anticipación su regreso a su domicilio en la localidad de Clifton Heights, en Delaware. "Ha sido una lucha muy larga para él", ha señalado por su parte Dee Aaron, abuela de KJ. "Los milagros ocurren, y este es realmente un milagro. No pensábamos que estaría aquí", agregó. "Estamos muy felices de que hayas vuelto a casa, grandullón. "Es precioso, y sus padres han sido extraordinarios. Se mantuvieron muy fuertes y rezamos durante 10 meses.", añadió también Cathy Franklin, bisabuela de KJ.
El personal de CHOP vistió a KJ con un birrete y una toga de graduación para su despedida, y lo despidieron por las puertas del hospital en gran número, alentándolo por su salud y recuperación, informa 'Fox 29 Philadelphia'. Una vez que la familia salió del hospital, la policía de Upper Darby y del municipio de Radnor la escoltó desde CHOP hasta Clifton Heights. La organización sin fines de lucro The Delco Group ayudó a organizar la escolta policial especial. Esta asociación también ha recaudado decenas de miles de dólares en una campaña de GoFundMe que ahora ayudará a cubrir las necesidades médicas de KJ en el futuro.