Tofersen, el tratamiento para pacientes con una mutación de la ELA, ya disponible y financiado
El medicamento se incluirá en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud
Así es 'Qalsody', el primer tratamiento para una causa genética de la ELA: "El 25% de los pacientes ha mejorado"
El primer tratamiento autorizado desde 1996 en la UE para un tipo genético de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), Tofersen, ya está disponible en España, tras haber sido incluido en la financiación pública el pasado mes de mayo.
El medicamento se incluirá en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud y supone una innovación en un área terapéutica donde no se producían incorporaciones farmacológicas desde los años 90.
En España tendrá el nombre comercial Qalsody
El laboratorio Biogen ha informado en un comunicado de prensa de que el medicamento, bajo el nombre comercial Qalsody, ya está disponible en España, que se convierte en uno de los primeros países europeos en contar con este fármaco con financiación pública.
El tratamiento esta indicado para los pacientes de ELA con una mutación en el gen SOD-1, la segunda causa más frecuente de la enfermedad por causas genéticas.
"Gracias a su mecanismo de acción, este nuevo tratamiento logra unirse a la secuencia de ARN mensajero, haciendo que la proteína SOD1 se produzca en menor cantidad y de forma funcional, es decir no tóxica", explica el laboratorio en el comunicado, en el que destaca que la seguridad y eficacia del fármaco quedó demostrada en un estudio en el que participaron 108 pacientes, con mejoras a partir de la semana 28.
El medicamento fue autorizado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en mayo de 2024 bajo “circunstancias excepcionales”, dado que se trata de una enfermedad rara y los datos clínicos disponibles son limitados. Tofersen cuenta también con la designación de medicamento huérfano, lo que reconoce su valor terapéutico en condiciones de alta necesidad médica no cubierta. La Agencia Europea de Medicamentos revisará anualmente la información nueva del medicamento y la ficha técnica del mismo se actualizará cuando sea necesario.
Aumenta la capacidad respiratoria y funcional de los pacientes de ELA
En los ensayos clínicos se ha observado una eficacia en la capacidad respiratoria y funcional, así como la fuerza muscular del paciente.
Los principales efectos adversos de la terapia están relacionados con la forma de administración intratecal una punción lumbar, que se aplica una vez al mes.
El 6,8% de los pacientes sufrió un efecto adverso considerado grave pero la mayoría decidió continuar con la terapia. Los efectos adversos fueron mielitis (2,7 %), radiculitis (1,4 %), meningitis aséptica y papiledema (2,7 %).
La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), según recuerda el laboratorio, conduce a la pérdida progresiva de masa muscular, fuerza y función de los músculos de la cabeza, el cuello, músculos respiratorios y de las extremidades y, en última instancia, provoca la muerte por insuficiencia respiratoria 3-5 años desde el diagnóstico.
En España, se calcula que la ELA afecta a más de 4.000 personas, con una incidencia de aproximadamente 900 nuevos casos al año.
