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La EMA recomienda acalabrutinib (AstraZeneca) como medicamento huérfano en tres tipos de tumores raros

AstraZeneca y Acerta Pharma, de la que es socio mayoritario, han anunciado que el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) ha emitido tres dictámenes positivos que recomiendan que acalabrutinib (ACP-196) sea designado 'medicamento huérfano' frente a la leucemia linfática crónica (LLC)/linfoma linfocítico de células pequeñas (LLCP), el linfoma de células del manto (LCM) y la macroglobulinemia de Waldenström (MGW).
Frente a estas enfermedades está siendo evaluado actualmente en ensayos fase I/II como monoterapia y en combinación con inmunoterapia o quimioterapia en otros cánceres de la sangre y tumores sólidos.
La LLC es un cáncer de la sangre y de la médula ósea de crecimiento lento que representa aproximadamente uno de cada cuatro casos de leucemia. La mayoría de los pacientes experimentan una progresión a pesar de la respuesta inicial a la terapia. Por su parte, la LLCP es una enfermedad clínicamente similar que se localiza en los ganglios linfáticos.
El linfoma de células del manto, por su parte, es un linfoma no-Hodgkin (LNH) agresivo normalmente asociado a resultados muy pobres al tratamiento, y su nombre proviene del hecho de que las células tumorales se originan en la zona del manto del ganglio linfático.
Y la macroglobulinemia es un cáncer raro de crecimiento lento que afecta, predominantemente, a individuos de edad avanzada con una edad media de 60 años en el momento del diagnóstico7,8 y que presentan una mediana de supervivencia que oscila entre cinco y los once años7,8 aproximadamente.
El dictamen sobre la designación de medicamento huérfano será remitido a la Comisión Europea para su aprobación, dado que las tres enfermedades son potencialmente mortal y presentan una prevalencia de hasta 5 casos por 10.000 habitantes en la Unión Europea.
Además, la finalidad del medicamento debe ser proporcionar un beneficio significativo a los pacientes afectados por dicha condición. El estatus de 'huérfano' ofrece incentivos de desarrollo y exclusividad de comercialización para los compuestos y medicamentos designados.