Pacientes, profesionales e industria farmacéutica piden una Comisión Mixta permanente sobre enfermedades raras

El objetivo de esta petición es abordar la actual problemática de las patologías poco frecuentes en España, que actualmente afectan a tres millones de personas. Y es que, el 65 por ciento de estas enfermedades son graves, invalidantes y de elevada complejidad, representando un "grave problema social" cuyas consecuencias afectan tanto a los pacientes como a sus familias y a su entorno más próximo. Además, la tasa de morbimortalidad es "muy elevada", dado que se calcula que en el 50 por ciento de los casos hay un elevado riesgo de fallecimiento.

"Cuando te enfrentas a una de estas patologías te cambia la vida y, ante el panorama en el que nos encontramos los familiares, es necesario que haya una coordinación entre todos los actores implicados en el manejo de la enfermedad. De hecho, gracias a ello nosotros hemos conseguido que a nuestra hija Celia se le reconozca la discapacidad intelectual y nos financien los tratamientos, pero otras familias no tienen esa suerte", ha explicado Mª Carmen García Magón.

A pesar de que recientemente se ha aprobado la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras, así como el Registro Estatal de patologías poco frecuentes, los firmantes han avisado de que no se está implementando dicha normativa porque "carece" de un presupuesto específico y porque su puesta en marcha se ve afectada por las "inequidades" que existen entre las comunidades autónomas. "Hay que implementar la Estrategia Nacional que hoy por hoy carece de fases de implementación, de presupuesto específico y carece de responsables", ha argumentado la directora de FEDER, Alba Ancochea.

La Comisión Mixta permanente sería la encargada de velar por el cumplimiento de esta medida y, además, de estudiar la situación actual de las enfermedades raras para conseguir que las estrategias se adapten al panorama político actual. "Ahora bien, es fundamental que las personas que estén al frente de las decisiones políticas conozcan la realidad de estas patologías, por lo que es necesario que en dicha comisión haya también expertos en la materia", ha apostillado el presidente de AELMHU, Luis Cruz.

MEJORAR EL ACCESO Y LA AUTORIZACIÓN DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

Asimismo, los firmantes han pedido presupuestos específicos para el tratamiento de los pacientes con el fin de mitigar las situaciones de inequidad y diferencias entre regiones; que el mecanismo de compensación entre comunidades autónomas sea "transparente, ágil y eficaz" y que puedan conocerse las dificultades y los retrasos en el acceso a los fármacos con el objetivo de poder solventarlos.

De hecho, actualmente la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recibido 2.191 solicitudes de fármacos huérfanos, designando como tales a 1.510. No obstante, la EMA sólo ha autorizado en la actualidad 81 y, en España, sólo están disponibles 48. "En este aspecto queda mucho por hacer y necesitamos que muchas empresas y científicos estén comprometidos. Tiene que haber una mayor equidad en la disponibilidad de los tratamientos entre las comunidades autónomas", ha apostillado Cruz.

Del mismo modo, el manifiesto solicita garantizar un entorno normativo, administrativo y político "estable, ágil, previsible y transparente" en el que esté garantizada la seguridad jurídica. En este punto, las organizaciones han subrayado la necesidad de que se definan "con claridad" los procedimientos administrativos para que las compañías que investigan y desarrollan los tratamientos específicos para los pacientes puedan seguir aportando "beneficio y calidad de vida", manteniendo su compromiso con la I+D+I y con la introducción de fármacos en el mercado para tratar las patologías poco frecuentes.

"Es esencial que haya un mayor político e institucional para buscar soluciones eficaces a los nuevos tratamientos, que haya un mayor apoyo al diagnóstico preventivo y que los ejecutivos autonómicos realicen un mayor esfuerzo para buscar nuevas terapias a estas enfermedades poco frecuentes y muy discapacitantes", ha aseverado el presidente de la SEPS, Jesús García Pérez.

Con las medidas anteriormente expuestas se podrá conseguir, tal y como han detallado los expertos, que haya un mayor conocimiento sobre las patologías raras, se favorezca la viabilidad y sostenibilidad de los laboratorios que investigan estas enfermedades, haya un acceso "rápido y equitativo" al diagnóstico y tratamiento con medicamentos apropiados en las distintas comunidades autónomas y se eviten las demoras en las decisiones sobre financiación y precio de los medicamentos huérfanos.

"Las enfermedades raras no entienden de colores políticos, todos somos necesarios y todos tenemos la responsabilidad de unir esfuerzos para mejorar la calidad de vida de los pacientes. Todas y cada una de las propuestas que hemos plasmado en el manifiesto van a redundar en un futuro mejor para todos los afectados", ha zanjado el presidente de FEDER, Juan Carrión.